Інноваційне схвалення: Yartemlea стає першою таргетованою терапією для ускладнень TA-TMA після трансплантації

Omeros Corp. (OMER) оголосила про важливу регуляторну віху, оскільки Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило Yartemlea (narsoplimab-wuug), що є першим у світі препаратом, схваленим FDA спеціально для TA-TMA — життєво небезпечного стану, який розвивається після трансплантації кровотворних стовбурових клітин. Це схвалення є переломним моментом у трансплантаційній медицині, оскільки раніше не існувало затверджених терапій для цієї рідкісної, але руйнівної ускладнення.

Новий механізм, що націлений на корінь проблеми TA-TMA

Що відрізняє Yartemlea від попередніх позаінструкційних підходів — це його селективне блокування ліктинової шляху у системі комплементу. Спеціально блокуючи активацію MASP-2, препарат порушує каскад комплементу, що спричиняє захворювання, одночасно зберігаючи імунний захист, необхідний для реципієнтів трансплантації. Такий цілеспрямований підхід вирішує фундаментальну патофізіологію тромботичної мікроангіопатії, асоційованої з трансплантацією, яка історично призводила до поганих результатів у пацієнтів.

Клінічні дані демонструють значне покращення виживаності

Регуляторне схвалення базується на переконливих даних щодо ефективності з ключового однопроменевого дослідження, у якому взяли участь 28 дорослих пацієнтів, а також на реальних даних з ініціативи розширеного доступу, що охоплює як дорослих, так і дітей. Серед учасників дослідження 61% продемонстрували повну клінічну відповідь, а 73% вижили на 100-й день — вражаюче покращення, враховуючи, що всі зареєстровані пацієнти мали високий ризик і несприятливі початкові прогностичні показники.

Перевага у виживаності стає ще більш очевидною при аналізі пацієнтів, які отримували Yartemlea після вичерпання інших терапевтичних опцій. У цій групі високого ризику однорічна виживаність склала 50%, що значно перевищує історичний рівень близько 20%. Незалежні рецензовані аналізи задокументували три- до чотирикратне зниження смертності у порівнянні з зовнішніми контрольними групами, підкреслюючи трансформативний клінічний потенціал препарату.

Пацієнтська популяція та регуляторний шлях

Yartemlea схвалено для використання у дорослих і дітей від двох років і старше, що робить його терапевтичним варіантом для педіатричних і дорослих пацієнтів, що підлягають трансплантації. Рішення FDA відображає впевненість як у основному дослідженні ефективності, так і у накопиченому профілі безпеки та ефективності з програми розширеного доступу, що демонструє стабільну терапевтичну користь у різних підгрупах пацієнтів.

Доступність на ринку та глобальні терміни

Omeros планує вивести Yartemlea на ринок США починаючи з січня 2026 року, вже створено відповідну інфраструктуру для оплати та відшкодування, щоб забезпечити доступ пацієнтам. Очікується, що регуляторні органи Європи проведуть оцінку терапії в середині 2026 року, що потенційно розширить доступ до міжнародних програм трансплантації.