EDG-7500 досягає важливих етапів у дослідженні CIRRUS-HCM: Edgewise демонструє клінічний потенціал для різних варіантів HCM

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) успішно просунула свого провідного кандидата EDG-7500 через критичні етапи клінічної оцінки, завершивши Частини B і C дослідження фази 2 CIRRUS-HCM та опублікувавши обнадійливі проміжні результати безпеки з Частини D. Це є значущим поворотним моментом у підході біотехнологічної компанії до лікування гіпертрофічної кардіоміопатії, поширеного спадкового серцевого захворювання.

Розуміння клінічної потреби

Гіпертрофічна кардіоміопатія становить суттєву медичну проблему, уражаючи приблизно 1 з 500 осіб у світі та являючи собою найпоширеніше генетичне серцеве захворювання. Пацієнти стикаються з підвищеною вразливістю до серцевої недостатності, небезпечних аритмій та раптової серцевої смерті. Існуючі фармакологічні втручання мають значний профіль ризиків, зокрема через проблеми систолічної дисфункції, що підкреслює термінову необхідність у терапевтично безпечніших варіантах. EDG-7500, розроблений як модулювач серцевого саркомеру у формі для перорального застосування, спрямований на раннє зниження швидкості скорочення та покращення релаксації серця — все без компромісу щодо показників систолічної функції.

Прогрес дослідження та сигнали ефективності

Дослідження CIRRUS-HCM продемонструвало послідовний прогрес у різних групах пацієнтів. Частина A, завершена у квітні 2025 року, показала надійні результати у рамках чотиритижневого оцінювального періоду: пацієнти швидко та клінічно значущо знизили градієнт LVOT, отримали значущі покращення у звітах пацієнтів, а також позитивні зміни біомаркерів при збереженні стабільності фракції викиду лівого шлуночка.

Частина B залучила підгрупу з обструктивною HCM і показала дозозалежну терапевтичну відповідь. Лікування EDG-7500 дало вимірювані покращення за кількома клінічними параметрами: зниження NT-proBNP, підвищення балу за Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, покращення функціонального класу за Нью-Йоркським серцевим асоціацією та значуще зниження градієнта у лівому шлуночку.

Частина C зосереджена на не обструктивних фенотипах HCM, де EDG-7500 показав зниження NT-proBNP у поєднанні з покращеннями діастолічної функції, підтверджуючи свою терапевтичну застосовність для різних проявів HCM.

Профіль безпеки стає точкою диференціації

Проміжні дані Частини D стали особливо важливими для конкурентної позиції. Триваюче 12-тижневе дослідження показало, що EDG-7500 має високий рівень переносимості, без клінічно значущого зниження фракції викиду лівого шлуночка — ключової переваги безпеки у порівнянні з альтернативними інгібіторами міозину серця. Постійний моніторинг серця не зафіксував жодних випадків фібриляції передсердь. Цей профіль безпеки, що зменшує навантаження на моніторинг приблизно до 0.71 від вимог конкурентних препаратів, може суттєво розширити кількість пацієнтів, що мають право на лікування, за умови отримання регуляторного схвалення.

Таймлайн і ринкові наслідки

Edgewise очікує повних результатів Частини D у другому кварталі 2026 року, а початок дослідження фази 3 заплановано на кінець року. Компанія підкреслює, що збереження систолічної функції може суттєво зменшити вимоги до клінічного нагляду та розширити доступність для пацієнтів після схвалення.

Акції EWTX коливалися між $10.60 і $30.48 за останні 12 місяців. Поточна торгівля перед відкриттям ринку відображає оптимізм інвесторів, з ціною $22.75, що становить приріст на 4.62%.