Генна терапія Sangamo для хвороби Фабрі досягає важливого етапу FDA з поданням заявки BLA поетапно

Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) отримала важливий регуляторний зелений світ від Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA), яке погодило процес подання заявки на ліцензію біологічних препаратів (BLA), що оцінює ісаргалаген цівaparvovec — експериментальну генно-лікарську терапію, спрямовану на хворобу Фабрі у дорослих пацієнтів.

Розуміння хвороби та підходу до лікування

Хвороба Фабрі є рідкісним порушенням лізосомальної функції, викликаним генетичними мутаціями, що впливають на фермент галактозидазу альфа (GLA). Ця недостатність призводить до прогресивних пошкоджень у кількох органах — нирках, серці, нервовій системі, очах, шкірі та шлунково-кишковому тракті. Поточні терапевтичні варіанти зосереджені на управлінні симптомами, а не на усуненні основної генетичної причини.

Ісаргалаген цівaparvovec від Sangamo має принципово інший підхід. Ця генно-лікарська терапія розроблена для одноразового лікування, яке безпосередньо впливає на патофізіологію хвороби. Замість тривалого симптоматичного управління, терапія має на меті забезпечити тривалі переваги для уражених органів одночасно — значна перевага над існуючими стандартами догляду.

Клінічні дані, що підтримують шлях затвердження

Дослідження компанії Phase 1/2 STAAR показало переконливі дані, що виправдовують прискорений шлях розгляду FDA. Найбільш помітним є те, що дослідження продемонструвало позитивний середній річний темп оцінки швидкості фільтрації гломерул (eGFR) (eGFR) на 52-й тиждень у всій групі пацієнтів, що пройшли лікування. FDA визначило, що цей показник слугуватиме основним критерієм ефективності для оцінки затвердження.

Клінічні переваги для кількох органів, зафіксовані у даних дослідження, підкреслюють потенціал цього одноразового підходу до лікування, який може кардинально змінити парадигми терапії для пацієнтів з хворобою Фабрі.

Регуляторні позначення та графік

Цей терапевтичний кандидат здобув значний регуляторний імпульс. Ісаргалаген цівaparvovec має позначення Орфанної лікарської засоби, швидкого шляху та RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) від FDA. На міжнародному рівні він отримав статус Орфанної медичної продукції та право на PRIME від Європейського агентства з лікарських засобів, а також визнання Інноваційного ліцензування та доступу (Innovative Licensing and Access Pathway) від регулятора Великої Британії.

Sangamo має намір розпочати поступове подання заявок BLA починаючи з четвертого кварталу 2025 року, використовуючи прискорений шлях затвердження FDA для швидшого виходу на ринок цієї потенційно трансформуючої терапії.