Гонка редагування генів CRISPR розігрівається: де стоїть NTLA у порівнянні з конкурентами?

Intellia Therapeutics (NTLA) покладається на свій in vivo CRISPR-проект, щоб випередити конкурентів у одному з найконкурентніших сегментів біотехнологічної галузі. Провідний кандидат компанії, lonvo-z (NTLA-2002), для спадкової ангіоедеми (HAE) — рідкісного генетичного захворювання, що спричиняє важкі та потенційно небезпечні для життя набряки — щойно завершив набір учасників у свій ключовий дослідження фази III HAELO. Очікувані основні результати — середина 2026 року, з можливим поданням заявки на ліцензування біологічних препаратів у другій половині 2026 року. Пацієнти з HAE наразі залежать від хронічних лікувань, які часто не здатні повністю запобігти нападам. Lonvo-z працює інакше, пригнічуючи активність плазмового каллікреїну на генетичному рівні, пропонуючи потенційне одноразове або довготривале рішення.

Темна хмара: проблеми безпеки гальмують momentum nex-z

Однак, рух уповільнився в іншій частині проекту Intellia. Компанія зіткнулася з серйозною перешкодою з боку nex-z (NTLA-2001), розробленого спільно з Regeneron Pharmaceuticals (REGN), який тестується для транстиретинної (ATTR) амілоїдозу — прогресуючого генетичного захворювання, що вражає серце та нерви. У співпраці з Regeneron NTLA ділить витрати на розробку та комерційні прибутки у співвідношенні 75%-25%.

Минулого місяця FDA наклала клінічну заборону на обидва дослідження фази III MAGNITUDE після того, як у пацієнта спостерігалося важке підвищення рівнів печінкових ферментів та зростання рівня білірубіну після дозування nex-z. Intellia припинила набір пацієнтів у дослідженнях MAGNITUDE та MAGNITUDE-2, поки регулятори та дослідники оцінюють ризики для безпеки. Ця регуляторна пауза викликала питання щодо довгострокового профілю безпеки nex-z і створила тіні над короткостроковими каталізаторами для всієї компанії.

Ця невдача підкреслює важливу реальність: in vivo генно-редагувальні терапії, хоча й революційні, несуть непередбачувані виклики безпеки, які навіть провідні дослідники не можуть повністю передбачити.

Посилення бойового поля: конкуренти вже заробляють

Конкурентне середовище для CRISPR-орієнтованих терапій вже не є теоретичним — це реальність. CRISPR Therapeutics (CRSP), у партнерстві з Vertex Pharmaceuticals, вже має Casgevy на ринку як першу у світі схвалену CRISPR/Cas9 генно-редагувальну терапію. Casgevy отримала схвалення наприкінці 2023 та на початку 2024 року в США та Європі для лікування серповидноклітинної анемії (SCD) та трансфузійно-залежної бета-таласемії (TDT), обох кров’яних захворювань.

Тим часом, Beam Therapeutics (BEAM) просуває BEAM-101, ще один кандидат у галузі геномного редагування на стадії I/II для лікування SCD. Beam також розвиває in vivo терапії для захворювань печінки та глікогенозу, створюючи кілька шансів на успіх у галузі генно-редагування.

З урахуванням того, що CRSP вже комерціалізує продукти, а BEAM просуває клінічні кандидатури, Intellia стикається з дедлайном для закріплення лідерства на ринку, перш ніж конкуренти консолідують свої позиції.

Динаміка акцій відображає ширший зсув настроїв

З початку року акції NTLA знизилися на 26.9%, суттєво поступаючись як галузевим колегам (up 20.4%), так і ширшому ринку. Така недооцінка відображає тривогу інвесторів щодо заборони безпеки nex-z та затримок у клінічних каталізаторах.

З точки зору оцінки, Intellia торгується з помітною знижкою. Коефіцієнт ціна/балансовий капітал компанії становить 1.22 проти 3.56 для галузі — значно нижче за її середньорічне значення за п’ять років у 2.89. Ця знижка може сигналізувати або про можливість, або про обґрунтовану обережність залежно від того, чи виконає lonvo-z свої обіцянки.

Оцінки аналітиків трохи звузилися. Згідно з консенсусом Zacks, прогноз збитку на акцію у 2025 році знизився з $4.14 до $4.00 за останні 60 днів, тоді як оцінки на 2026 рік покращилися з $4.10 до $3.61. Однак ці скромні корекції не порівнюються з масштабом ризиків, пов’язаних із регуляторними схваленнями та конкурентним тиском.

Переломний момент 2026 року: рік вирішальний або провальний

Для NTLA 2026 рік є критичним переломним моментом. Дані HAELO наприкінці року можуть змінити інвестиційну тезу — або підтвердити платформу CRISPR компанії, або виявити несподівані прогалини у безпеці чи ефективності. Одночасно, вирішення питання з клінічною забороною nex-z визначить, чи зможе Intellia врятувати свою програму ATTR амілоїдозу або чи безпека стане непереборною перешкодою.

На ринку, де конкуренти на базі CRISPR вже отримують комерційний дохід, Intellia не може дозволити собі ще один рік затримок у клінічних дослідженнях або розчаровуючих результатах. Інтенсивність конкуренції у галузі генно-редагування продовжує зростати, залишаючи менше місця для помилок у виконанні.