Onvansertib демонструє активність як монотерапія при CMML: дані фази 1 ASH 2025 компанії Cardiff Oncology

Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) оприлюднила переконливі попередні дані щодо ефективності навансертибу, нового перорального інгібітора PLK1, у лікуванні пацієнтів із лікування-стійким хронічним мієломонокластичним лейкозом на 67-й щорічній зустрічі Американського товариства гематології 8 грудня 2025 року. Постерна презентація, ініційована д-ром Мріналом Патнайком з Медичного центру Майо, демонструє прогрес у вирішенні цієї складної гематологічної патології.

Розуміння клінічної проблеми

Хронічний мієломонокластичний лейкоз є рідкісною кров’яною злоякісною хворобою, яка розмиває межу між двома категоріями захворювань. Він має характеристики як мієлодиспластичних синдромів — з порушеннями виробництва кров’яних клітин, так і мієлопроліферативних неоплазій з надмірним ростом клітин. Ця двоїста природа створює особливо складну клінічну ситуацію, оскільки пацієнти стикаються з зниженням кількості кров’яних клітин і підвищеним ризиком трансформації у гострий мієлолейкоз. Поточні варіанти лікування залишаються обмеженими, тому нові терапевтичні підходи є надзвичайно важливими.

Дизайн дослідження та профіль безпеки

Фаза 1 дослідження з підвищення дози залучила дев’ятьох пацієнтів, які отримували навансертибіт як монотерапію. Ліки, яке селективно націлюється на Polo-подібну кіназу 1 (PLK1) — важливого регулятора клітинного поділу — продемонструвало керований профіль безпеки. Більшість побічних ефектів, що виникали під час лікування, були добре переносимі, без серйозних сигналів безпеки у обмеженій групі пацієнтів.

Показники ефективності та механізм дії

Приблизно 40% пацієнтів показали попередню ефективність, що є значущим відкриттям у цій важкій для лікування групі. Один пацієнт досяг оптимальної відповіді кісткового мозку при дозі 9 мг/м², підтверджуючи потенціал навансертибіту як монотерапії у гематологічних злоякісних захворюваннях. Ці результати доповнюють раніше спостереження при малігнізованому раку легенів, що свідчить про можливість подолання механізмів резистентності за допомогою інгібування PLK1 у гематологічних та солідних пухлинах.

Стратегія подальшого розвитку

Хоча Cardiff Oncology наразі вирішила не продовжувати розробку CMML, стратегія компанії залишається амбітною. Основний фокус зосереджений на поєднанні інгібування PLK1 із стандартною терапією при метастатичному колоректальному раку з мутацією RAS. Крім того, тривають дослідження, ініційовані дослідниками, щодо цієї стратегії при метастатичному панкреатичному циліндричному карциномі, малігнізованому раку легенів та трьохнегативному раку молочної залози.

Реакція ринку

Акції CRDF позитивно відреагували на оновлення, закривши попередню сесію на рівні $2.34, що становить зростання на 10.90%, з подальшим підвищенням до $2.35 під час післягодинної торгівлі. За останні дванадцять місяців ціна коливалася між $1.90 і $5.64, що відображає ринкові очікування щодо клінічного прогресу компанії та потенціалу її портфеля.