Последнее время я изучаю сферу генной инженерии и наткнулся на кое-что, о чем стоит подумать. Все говорят о CRISPR Therapeutics, когда речь заходит о генной редакции, но честно? Настоящая ставка уже может быть прямо перед нами.

Итак, вот в чем дело. CRISPR стал известен благодаря Casgevy, этой нобелевской наградой отмеченной революционной медицине, которая вышла на рынок в 2023 году. Она лечит серповидноклеточную анемию и бета-талассемию, зависимую от трансфузий. Революционные вещи, без сомнений. Но вот что интересно — Casgevy сейчас фактически единственный шанс CRISPR. Это вся история доходов.

Я понимаю, почему люди в этом воодушевляются. Терапии генной редакции действительно могут кардинально изменить подход к лечению болезней. Потенциал огромен. Но коммерческая реальность Casgevy? Она сложная. Стоимость курса в США составляет 2,2 миллиона долларов, требуется специализированное лечение, и весь этот сложный процесс сбора и модификации клеток. Страховые компании по естественным причинам осторожничают. Поэтому, несмотря на революционность, она приносит минимальный доход, а CRISPR продолжает показывать убытки.

А еще есть Vertex Pharmaceuticals. Большинство людей не считают их чистым игроком в области генной редакции, но именно это делает их интересными. Vertex сотрудничает с CRISPR по Casgevy, конечно, но это всего лишь часть их портфеля. У них есть целый ряд продуктов, которые сейчас стабильно приносят прибыль и доход. Casgevy — почти бонус для них.

Разница важна. Если вы тот, кто не спит из-за волатильности, CRISPR может вас очень сильно потрясти. Их pipeline имеет потенциал — CTX310 для ЛПНП холестерина и lipoprotein(a) могут действительно изменить ситуацию, если пройдут испытания. Но если эти кандидаты потерпят неудачу, акции сильно упадут. Всё или ничего.

Vertex? Совсем другой уровень. Да, у них нет таких же «лунаходов», как у CRISPR. Но у них есть стабильность, чтобы пережить неудачи. У них есть несколько кандидатов среднего и позднего этапа, которые, скорее всего, получат одобрение в ближайшие годы. Экспозиция к генной редакции, но без риска поставить все на одну карту.

Вот в чем главный смысл. Генная редакция все еще на ранней стадии, она только осваивается в плане внедрения и возмещения затрат. CRISPR может взлететь, если все пойдет идеально. Но Vertex дает вам доступ к прорывам в области генной редакции и при этом — бизнес, который работает уже сегодня. Для большинства инвесторов это, вероятно, более разумный выбор.