Кандидат в лекарства Scholar Rock показывает значительный клинический потенциал в лечении SMA

В октябре 2024 года Scholar Rock привлекла значительное внимание рынка, когда ее акции выросли на 364%, благодаря положительным данным клинических испытаний своего ведущего терапевтического кандидата. Этот рост отражает растущий оптимизм по поводу подхода компании к лечению мышечной дистрофии, для которой ограничены варианты терапии. Понимание клинических достижений и рыночного потенциала, лежащих в основе этого объявления, помогает понять, почему инвесторы в биотехнологии сочли эти результаты особенно значимыми.

Понимание механизма: как работает Apitegromab

Ведущий актив Scholar Rock, apitegromab, действует через новый биологический механизм, нацеленный на миостатин — естественный белок, регулирующий рост мышц, ограничивая его развитие. Ингибируя функцию миостатина, препарат стремится сохранить и восстановить мышечную ткань у пациентов, у которых повреждены моторные нейроны.

Спинальная мышечная атрофия (SMA) — генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей моторных нейронов, что в свою очередь ухудшает функцию мышц, иннервируемых этими нейронами. В настоящее время доступные препараты — Spinraza от Biogen и Evrysdi от Roche — работают, предотвращая дальнейшее разрушение моторных нейронов, но не решают проблему мышечной атрофии. Apitegromab представляет собой дополнительный подход, нацеленный на сохранение мышечной массы, что стандартные методы лечения не полностью обеспечивают.

Результаты клинических испытаний показывают явные преимущества по сравнению с существующими терапиями

Фаза 3 испытания Sapphire, в котором участвовало 156 пациентов в возрасте от 2 до 12 лет с неамбулаторной формой SMA типа 2 и 3, тестировало apitegromab в дополнение к стандартной терапии. Даже у пациентов, уже получавших Spinraza или Evrysdi, добавление apitegromab приводило к заметным улучшениям. При оценке по расширенной шкале моторных функций Hammersmith (HFMSE) — основному показателю исследования — пациенты, получавшие либо 10 мг, либо 20 мг ежедневного перорального раствора apitegromab, улучшались в среднем на 1,8 пункта.

Хотя 1,8 пункта на шкале из 66 кажется небольшим числом, клиническое значение этого улучшения очень велико. Для пациентов с SMA, утративших моторные функции, такие постепенные улучшения могут означать разницу между кратковременной возможностью стоять самостоятельно и немедленным падением функции. Вторичный анализ подтвердил эффективность: через 12 месяцев у 30,4% пациентов, получавших apitegromab, улучшение составило три или более пункта по сравнению с 12,5% в группе плацебо.

Расширение рыночного потенциала за пределы SMA

Финансовый потенциал apitegromab значительно превышает только лечение SMA. Spinraza приносит Biogen около 1,6 миллиарда долларов ежегодно, а Evrysdi — примерно 2 миллиарда долларов в год для Roche. В качестве дополнительной терапии для SMA пиковые годовые продажи apitegromab могут превысить 1 миллиард долларов.

Однако более широкий рынок связан с показаниями, связанными с мышечной дистрофией, не только генетическими нарушениями. Tirzepatide, выпускаемый Eli Lilly под брендами Zepbound для контроля веса и Mounjaro для диабета, достиг годового объема продаж в 17,3 миллиарда долларов с момента запуска в 2022 году. Эффективность этого препарата сопровождается значительной потерей мышечной массы наряду с уменьшением жира.

Аналитики Уолл-стрит считают особенно привлекательными стратегии комбинирования. Если apitegromab станет стандартной частью терапии вместе с tirzepatide и подобными препаратами для борьбы с ожирением, рынок может расшириться до нескольких миллиардов долларов в год. Этот потенциал повышения стоимости значительно увеличил долгосрочную ценность Scholar Rock.

Регуляторный путь и сроки выхода на рынок

Стратегия Scholar Rock ориентирована на рынки США и Европы. Компания объявила о планах подать заявки на маркетинговое разрешение в FDA и EMA в первом квартале 2025 года. Предыдущий статус fast-track, предоставленный FDA, может ускорить рассмотрение с обычных 10 месяцев примерно до шести месяцев, что предполагает возможность одобрения и начала коммерциализации до конца 2025 года.

Дополнительные стимулы могут появиться после данных второго этапа клинического исследования Embraze, ожидаемых во втором квартале 2025 года. В этом исследовании участвуют около 100 пациентов с целью контроля веса, получающих либо Wegovy (от Novo Nordisk), либо Zepbound в сочетании с apitegromab или плацебо. Если apitegromab значительно снизит потерю мышечной массы по сравнению с плацебо, цена акций может дополнительно вырасти.

Оценка инвестиционных рисков и стоимости

На момент объявления о клинических результатах рыночная капитализация Scholar Rock составляла примерно 2,5 миллиарда долларов — оценка, адекватно отражающая потенциал рынка SMA. При этом эта оценка включала минимальную вероятность успеха исследования Embraze или расширения применения в области борьбы с ожирением в комбинации.

Scholar Rock остается высокорисковым вложением, подходящим только для инвесторов с высокой толерантностью к рискам. Разработка лекарств — процесс, связанный с рисками исполнения: получение регуляторного одобрения не гарантировано, а результаты после выхода на рынок могут отличаться от клинических данных. Оценка акций во многом зависит от достижения нескольких будущих этапов, а не от текущих доходов.

Для инвесторов, готовых к волатильности биотехнологий и долгосрочным срокам разработки, pipeline Scholar Rock — при успешной реализации — может принести значительную долгосрочную прибыль. Однако зависимость компании от одного активного препарата и неопробованных комбинационных терапий делает ее неподходящей для портфелей с низкой толерантностью к рискам.