Прорывное одобрение: Yartemlea становится первой таргетной терапией для осложнений TA-TMA после трансплантации

Omeros Corp. (OMER) объявила о важном регуляторном достижении, поскольку Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Yartemlea (narsoplimab-wuug), что стало первым в истории одобрением FDA лечения, специально разработанного для TA-TMA — опасного для жизни состояния, развивающегося после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Это одобрение представляет собой важный момент в трансплантационной медицине, поскольку ранее не существовало одобренных терапий для этой редкой, но разрушительной осложнения.

Новое механизме, нацеленный на коренную причину TA-TMA

Что отличает Yartemlea от предыдущих подходов к лечению по назначению, так это его избирательное ингибирование путя лектина в системе комплемента. Блокируя активацию MASP-2, препарат нарушает каскад комплемента, вызывающий заболевание, одновременно сохраняя иммунные защитные механизмы, необходимые для реципиентов трансплантатов. Такой целенаправленный подход решает фундаментальную патофизиологию тромбогенной микроангиопатии, связанной с трансплантацией, которая ранее приводила к плохим исходам у пациентов.

Клинические данные демонстрируют значительное улучшение выживаемости

Регуляторное одобрение основано на убедительных данных эффективности из ключевого одноподобного исследования с участием 28 взрослых пациентов, дополненных реальными данными из инициативы расширенного доступа, включающей как взрослых, так и детей. Среди участников исследования 61% показали полное клиническое ответ и 73% достигли выживания на 100-й день — впечатляющее улучшение, учитывая, что все участники имели высокий риск и неблагоприятные исходные показатели.

Преимущество в выживаемости становится еще более очевидным при анализе пациентов, получавших Yartemlea после исчерпания предыдущих терапевтических вариантов. В этой группе с высоким риском однолетняя выживаемость достигла 50%, значительно превысив историческую базу примерно в 20%. Независимые рецензируемые анализы зафиксировали три- до четырехкратное снижение смертности по сравнению с внешними контрольными группами, что подчеркивает трансформирующий клинический потенциал препарата.

Популяция пациентов и регуляторный путь

Yartemlea одобрена для использования у взрослых и детей от двух лет и старше, что делает ее терапевтическим вариантом для педиатрической и взрослой групп, подлежащих трансплантации. Решение FDA отражает уверенность как в основном исследовании эффективности, так и в накопленном профиле безопасности и эффективности из программы расширенного доступа, демонстрируя стабильную терапевтическую пользу у различных подгрупп пациентов.

Доступность на рынке и глобальные сроки

Omeros планирует вывести Yartemlea на рынок США начиная с января 2026 года, уже создана соответствующая инфраструктура для выставления счетов и возмещения затрат, что обеспечит доступ пациентов. Европейские регуляторные органы ожидают провести оценку терапии в середине 2026 года, что потенциально расширит доступ к ней в международных программах трансплантации.