EDG-7500 достигает важных этапов в клиническом исследовании CIRRUS-HCM: Edgewise демонстрирует клинические перспективы для различных вариантов гипертрофической кардиомиопатии

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) успешно продвинула своего ведущего кандидата EDG-7500 через важные этапы клинической оценки, завершив части B и C исследования фазы 2 CIRRUS-HCM, а также опубликовав обнадеживающие промежуточные данные по безопасности из части D. Это представляет собой значительный поворотный момент в подходе биотехнологической компании к лечению гипертрофической кардиомиопатии — распространенного наследственного сердечного расстройства.

Понимание клинической необходимости

Гипертрофическая кардиомиопатия представляет собой серьезную медицинскую проблему, затрагивая примерно 1 из 500 человек по всему миру и являясь наиболее распространенной генетической сердечной болезнью. Пациенты сталкиваются с повышенной уязвимостью к сердечной недостаточности, опасным аритмиям и внезапной сердечной смерти. Существующие фармакологические вмешательства связаны с значительными рисками, особенно в отношении систолической дисфункции, что подчеркивает необходимость в более безопасных терапевтических вариантах. EDG-7500, разработанный как модулятор сердечного саркомера в форме для перорального приема, нацелен на раннее снижение скорости сокращения и улучшение релаксации сердца — при этом не ухудшая показатели систолической функции.

Продвижение исследования и сигналы эффективности

Исследование CIRRUS-HCM продемонстрировало последовательный прогресс в различных группах пациентов. Часть A, завершенная в апреле 2025 года, выявила надежные результаты в течение четырехнедельной оценки: у пациентов наблюдалось быстрое и клинически значимое снижение градиента LVOT, а также улучшения в отчетах пациентов, дополненные благоприятными изменениями биомаркеров и сохранением стабильности фракции выброса левого желудочка.

Часть B включила подгруппу с обструктивной HCM и показала дозозависимую терапевтическую реакцию. Лечение EDG-7500 привело к измеримым улучшениям по нескольким клиническим параметрам: снижению NT-proBNP, повышению баллов по Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, улучшению функционального класса по Нью-Йоркской ассоциации сердца и значительному снижению градиента в области выхода из левого желудочка.

Часть C была сосредоточена на фенотипах без обструкции HCM, где EDG-7500 продемонстрировал снижение NT-proBNP в сочетании с улучшением диастолической функции, подтверждая свою терапевтическую применимость при различных проявлениях HCM.

Профиль безопасности как точка дифференциации

Промежуточные данные части D стали особенно важными для конкурентных позиций. Продолжающаяся 12-недельная оценка показала, что EDG-7500 обладает высокой переносимостью, без клинически значимого снижения фракции выброса левого желудочка — ключевого преимущества по безопасности по сравнению с альтернативными ингибиторами миозина сердца. Постоянное кардиологическое мониторирование не выявило ни одного случая фибрилляции предсердий. Этот уровень безопасности, снижающий нагрузку на мониторинг примерно до 0,71 по сравнению с требованиями аналогичных препаратов, может значительно расширить круг потенциальных пациентов при получении регуляторного одобрения.

Таймлайн и рыночные перспективы

Edgewise ожидает получения полных результатов части D во втором квартале 2026 года, а запуск исследования фазы 3 запланирован на конец года. Компания подчеркнула, что сохранение систолической функции может существенно снизить требования к клиническому наблюдению и расширить доступность для пациентов после одобрения.

Акции EWTX колебались в диапазоне от $10.60 до $30.48 за последние 12 месяцев. Текущая предрынковая торговля отражает оптимизм инвесторов, акции торгуются по цене $22.75, что на 4.62% выше.