BEAM Therapeutics против Intellia Therapeutics: какая игра в области генного редактирования заслуживает вашего внимания в портфеле?

Геномное редактирование в биотехнологической сфере вызвало значительный интерес среди инвесторов, особенно в отношении двух клинических разработчиков, преследующих разные терапевтические стратегии. Intellia Therapeutics NTLA и Beam Therapeutics BEAM представляют противоположные подходы к этой быстро развивающейся области, каждый из которых обладает уникальными профилями риска и вознаграждения. Чтобы определить, какая акция лучше соответствует вашей инвестиционной стратегии, давайте разберемся, что делает каждую компанию уникальной.

Гонка за развитие: важен этап стадии разработки

Intellia находится на более продвинутой стадии коммерциализации, имея два кандидата в поздней стадии in vivo, которые сейчас проходят ключевые испытания. Основной актив компании, lonvo-z (ранее NTLA-2002), вошел в фазу III исследования HAELO как потенциальное однократное лечение наследственного ангиоэдемы (HAE) — редкого генетического расстройства — путем подавления активности плазменного калликреина и предотвращения приступов HAE. Набор участников завершился в сентябре, ожидается основной отчет в середине 2026 года, а возможное коммерческое внедрение планируется на первую половину 2027 года.

В отличие от этого, портфель Beam остается преимущественно на ранних и средних стадиях разработки, хотя компания преследует более диверсифицированный терапевтический подход, охватывающий как ex vivo, так и in vivo методы. Такое расширение портфеля может служить страховкой от неудач отдельных программ, но также требует больше времени для получения доходов.

Технологические отличия: базовое редактирование против более широких подходов CRISPR

Патентованная платформа базового редактирования Beam представляет собой технически отличающийся подход к генетической медицине. Кандидаты компании — включая BEAM-101 для серповидноклеточной анемии, который показывает обнадеживающие показатели безопасности и эффективности — основаны на точных редактированиях, избегающих двойных разрывов ДНК, что потенциально снижает побочные эффекты.

Начальные данные по BEAM-101 показали устойчивое и долговременное увеличение фетального гемоглобина при снижении уровня серповидного гемоглобина. FDA недавно присвоило этому кандидату статус орфанного препарата и статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT). Кроме того, BEAM-103, экспериментальный моноклональный антитело против CD117, недавно начал дозирование в фазе I исследования для здоровых добровольцев с SCD.

Между тем, Intellia делает стратегические ставки на in vivo генное редактирование — более сложный технически, но потенциально более элегантный подход по сравнению с извлечением и модификацией клеток вне организма.

Вопрос безопасности: значительное различие в профилях риска

Intellia столкнулась с серьезными трудностями, когда FDA наложила клиническую остановку двух поздних стадий испытаний nex-z (MAGNITUDE и MAGNITUDE-2) после сообщений о повышении уровня трансаминаз печени 4 степени у пациентов с ATTR амилоидозом. По состоянию на начало ноября, Intellia сообщила, что этот побочный эффект затронул менее 1% пациентов, участвовавших в MAGNITUDE, и подобных случаев во втором испытании не зафиксировано. Однако этот инцидент внес значительную неопределенность в сроки и перспективы реализации nex-z, который разрабатывается совместно с Regeneron Pharmaceuticals.

Профиль безопасности Beam, напротив, пока не сталкивался с аналогичными регуляторными проблемами, хотя постоянный мониторинг в рамках клинических программ остается важным.

Финансовое состояние и запас наличных

Обе компании не имеют одобренных продуктов, приносящих доход, поэтому управление наличными является критически важным. В начале 2025 года Intellia начала стратегическую реструктуризацию, приостановив некоторые исследовательские программы (включая NTLA-3001 для легочного заболевания, связанного с AATD), и планируя сокращение штата примерно на 27% до конца года для продления срока финансирования.

Beam поддерживается партнерствами с фармацевтическими гигантами Eli Lilly и Pfizer, что приносит доходы от сотрудничества и помогает компенсировать расходы. Однако такие партнерства создают зависимость — любой крупный спор может существенно повлиять на финансовое положение компании.

Оценка и рыночные настроения показывают разные сценарии

Производительность с начала года резко отличается: акции BEAM выросли на 1%, тогда как NTLA упала на 27%, недосягая для общего роста биотехнологического сектора (~20%). С точки зрения оценки, BEAM торгуется по коэффициенту цена/балансовая стоимость 2.63, в то время как NTLA — 1.22, что говорит о более высокой оценке Beam, несмотря на более раннюю стадию разработки.

Консенсус-прогнозы отражают это настроение: прогноз продаж BEAM на 2025 год предполагает снижение на 37% по сравнению с прошлым годом, с небольшим улучшением убытков на акцию, тогда как продажи NTLA ожидается снизятся всего на 4%, а убытки на акцию сократятся на 24%. Недавние изменения в прогнозах по убыткам на 2025-2026 годы — расширение для BEAM и сужение для NTLA — свидетельствуют о смене мнений аналитиков.

Итог: премия за безопасность против клинической близости

Обе компании в настоящее время имеют рейтинг Zacks #3 (Hold), что отражает сбалансированный профиль риска и вознаграждения. Однако Beam Therapeutics выглядит более осторожным выбором, несмотря на свою премиальную оценку. В то время как поздняя стадия pipeline Intellia кажется готовой к ближайшим клиническим результатам и возможному выходу на рынок, инцидент с безопасностью nex-z создает тень на доверии к реализации.

Двойной фокус Beam на ex vivo терапии (как BEAM-101) и in vivo кандидатах (BEAM-301 для GSD1a и BEAM-302 для AATD) обеспечивает большую гибкость. Недавний положительный импульс в цене акций Beam, а также прогресс в клинических исследованиях и поддержка партнеров свидетельствуют о том, что создается база для устойчивого роста по мере продвижения программ по разработке.

Для инвесторов, ориентированных на риск и с многолетним горизонтом, Beam Therapeutics представляет более сбалансированный профиль риска и вознаграждения, несмотря на необходимость терпения до появления значимых коммерческих результатов.