Прорыв в генной терапии: 4D-710 демонстрирует устойчивые клинические результаты в лечении муковисцидоза

2025-12-26 02:03:50

Генерация тезисов в процессе

4D Molecular Therapeutics (FDMT) только что опубликовала убедительные данные первой фазы, которые привлекли внимание биотехнологического сообщества. Экспериментальный кандидат компании в области генной терапии 4D-710 продемонстрировал ощутимые улучшения функции легких у пациентов с муковисцидозом — группировки, которая испытывает трудности с поиском эффективных вариантов лечения.

Основные показатели данных из исследования AEROW

Вот что делает это событие значимым: исследование первой фазы AEROW включало пациентов с муковисцидозом, которые не могли переносить или не реагировали на традиционные терапии модуляторов CFTR. Это пациенты, которых текущий арсенал лечения фактически оставил без внимания. 4D-710 обеспечил измеримые улучшения дыхательной функции по двум важнейшим показателям — процент предсказанного форсированного объема выдоха за одну секунду (ppFEV1) и индекс очистки легких (LCI2.5) — оба показателя показали клинически значимый прогресс на выбранной дозе второй фазы.

Более того, экспрессия трангена сохранялась в терапевтическом диапазоне не менее года, что говорит о том, что 4D-710 — это не просто временное решение, а потенциально долговременное вмешательство.

Что дальше для FDMT

Компания продолжает расширять набор участников в фазе 2, ожидая завершения когорты по увеличению дозы к середине 2026 года, а затем — полное обновление программы во второй половине 2026 года. Этот график позиционирует 4D Molecular Therapeutics для стабильного прогресса, если данные продолжат подтверждаться.

Рынок тоже заметил — акции FDMT выросли на 5,21% и закрылись на уровне $11,52 во вторник, что отражает доверие инвесторов к траектории развития программы.

Это важный шаг вперед для сложной для лечения группы пациентов и подтверждает, почему генная терапия остается одним из самых внимательно отслеживаемых направлений инноваций в биотехнологии.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .