Orladeyo Pellets получили одобрение FDA для молодых пациентов с HAE — важный этап для BioCryst

BioCryst Pharmaceuticals достигла важного регуляторного рубежа с одобрением FDA оральных гранул Orladeyo, предназначенных для профилактического лечения наследственного ангионевротического отека у детей в возрасте от 2 до 11 лет. Это расширение основывается на более раннем одобрении компании для пациентов в возрасте от 12 лет и старше, которое было получено в декабре 2020 года.

Клиническое значение

Наследственный ангионевротический отек представляет собой сложную терапевтическую область для педиатрической медицины. Это редкое генетическое заболевание часто проявляется в раннем возрасте, примерно у 40% пациентов первые приступы возникают до достижения 5 лет. Непредсказуемая природа этого состояния, в сочетании с его потенциальной тяжестью и опасными для жизни осложнениями, создает значительную нагрузку для пострадавших детей и их опекунов.

Orladeyo, известный как беротралстат, функционирует как однократный в день оральный ингибитор плазменного калликреина, разработанный для предотвращения приступов HAE, а не только для лечения острых эпизодов. Новая одобренная форма гранул специально решает проблему администрирования, присущую педиатрической популяции, предлагая улучшенную переносимость для молодых пациентов.

Поддерживающие данные клинических испытаний

Решение FDA основывалось на промежуточных результатах исследования APeX-P, самого всестороннего исследования на сегодняшний день, изучающего долгосрочную профилактическую терапию у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком в педиатрической группе. Результаты испытаний показали, что Orladeyo сохраняет благоприятный профиль безопасности и при этом стабильно снижает частоту приступов в месяц. Наиболее часто сообщаемым побочным эффектом стала назофарингит, однако общий профиль переносимости оставался обнадеживающим.

Глобальное расширение рынка и финансовые показатели

Рынок лечения наследственного ангионевротического отека продемонстрировал сильный коммерческий рост для продукта BioCryst. В третьем квартале 2025 года Orladeyo принес 159,1 миллиона долларов чистой выручки, что отражает устойчивый рост на 37% по сравнению с предыдущим годом. Операции в Северной Америке составляли примерно 89% от глобальной квартальной выручки.

В ответ на рыночные показатели BioCryst повысила свой прогноз по выручке за 2025 год для Orladeyo до диапазона между $590 миллионом и $600 миллионом. Продукт получил регуляторное одобрение более чем в 45 странах мира.

Продолжение регуляторного движения

Помимо одобрения FDA, BioCryst подала заявки на регуляторное одобрение в Европейском агентстве по лекарственным средствам и в японской PMDA для формы гранул. Ожидаются дополнительные заявки на рынки в Канаде и других юрисдикциях, что расширит международную доступность вариантов лечения наследственного ангионевротического отека.

Контекст динамики акций

Акции BCRX закрыли предыдущую торговую сессию на уровне $7.58, снизившись на 1.04% за день. За последние 12 месяцев акции торговались в диапазоне от $6.00 до $11.31.