Exicure's Burixafor показывает впечатляющие результаты мобилизации; акции растут после данных клинических испытаний при множественной миеломе

Exicure Inc. (XCUR) стала свидетелем значительного интереса инвесторов за ночь, акции выросли более чем на 65% до $8.69 после обнадеживающих результатов фазы 2 клинического исследования Burixafor при множественной миеломе, представленных на ежегодной конференции ASH. Соединение продемонстрировало заметную эффективность в мобилизации CD34+ гемопоэтических стволовых клеток, важного компонента терапии аутологичной трансплантации стволовых клеток.

Понимание клинической задачи

Множественная миелома, редкое злокачественное заболевание, поражающее плазматические клетки в костном мозге, требует проведения аутологичной трансплантации гемопоэтических клеток (AHCT) в качестве стандартного метода лечения в Соединённых Штатах. Процедура требует успешного извлечения и сбора собственных гемопоэтических прогениторных клеток (HPCs) у пациентов из периферической крови. Эффективная мобилизация — процесс перемещения этих клеток из костного мозга в кровоток — напрямую влияет на успех трансплантации и сроки последующего восстановления пациента.

Результаты исследования и показатели эффективности

Burixafor, экспериментальный малый молекулярный антагонист CXCR4, оценивался на его способности быстро мобилизовать CD34+ клетки при сочетании с пропранололом и фактором стимуляции колоний гранулоцитов. Основная цель исследования фазы 2 заключалась в том, чтобы определить, смогут ли участники собрать не менее 2 × 10⁶ CD34+ клеток на килограмм веса тела за две процедуры лейкофереза.

Результаты оказались убедительными: 89,5% участников (17 из 19) достигли основной цели за две процедуры, тогда как двум оставшимся потребовалась третья процедура сбора. Для реципиентов трансплантации средний срок внедрения нейтрофилов составил 13 дней, а восстановление тромбоцитов достигло безопасных уровней к 17,5 дню — показатели, имеющие важное значение для 100 дней после трансплантации стволовых клеток, когда иммунологическое восстановление становится всё более важным для долгосрочных результатов.

Отличие механизма и преимущество скорости

Ключевое отличие Burixafor — его кинетика мобилизации. Пиковые концентрации CD34+ клеток в периферической крови наблюдались в течение одного часа после введения, что позволяло проводить лечение и сбор афереза в тот же день. Этот быстрый ответ контрастирует с существующими одобренными FDA антагонистами CXCR4, такими как плериксофор и мотиксофортид, которые обычно требуют ночной предварительной подготовки.

Контекст рынка

Положительный результат исследования вызвал немедленное признание на рынке. XCUR закрыла предыдущую торговую сессию на уровне $5.33, что на 3,50% выше, чем перед презентацией на ASH, что послужило катализатором ночного роста. Результаты позиционируют Burixafor как потенциально дифференцированный агент для мобилизации в сегменте трансплантации при множественной миеломе.