PLYMOUTH MEETING, Pa., ngày 17 tháng 2 năm 2026–(BUSINESS WIRE)–Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho viên nén WAKIX® (pitolisant) trong điều trị cơn mất trương lực cơ (cataplexy) ở bệnh nhân nhược cơ thần kinh từ 6 tuổi trở lên. WAKIX hiện là phương pháp điều trị không theo lịch trình đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt cho bệnh nhân nhược cơ thần kinh trẻ em và người lớn có hoặc không có cơn mất trương lực cơ.

“Chúng tôi rất vui mừng đạt được cột mốc quan trọng này cho bệnh nhân nhược cơ thần kinh trẻ em mắc cơn mất trương lực cơ,” ông Kumar Budur, M.D., M.S., Giám đốc Y khoa và Khoa học của Harmony Biosciences, cho biết. “Với sự chấp thuận này, các bác sĩ hiện có thể kê đơn WAKIX để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức, cơn mất trương lực cơ, hoặc cả hai, ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc nhược cơ thần kinh.”

WAKIX đã được FDA chấp thuận vào tháng 8 năm 2019 để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở bệnh nhân trưởng thành mắc nhược cơ thần kinh, và mở rộng phạm vi chấp thuận để bao gồm cơn mất trương lực cơ ở bệnh nhân trưởng thành vào tháng 10 năm 2020. FDA đã chấp thuận WAKIX để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức ở bệnh nhân nhược cơ thần kinh từ 6 tuổi trở lên vào tháng 6 năm 2024.

“WAKIX hiện là phương pháp điều trị duy nhất và đầu tiên được FDA phê duyệt cho cả bệnh nhân nhược cơ thần kinh trẻ em và người lớn, có hoặc không có cơn mất trương lực cơ, không phải là chất kiểm soát theo lịch trình, một điểm khác biệt quan trọng hỗ trợ tính ứng dụng lâm sàng của nó,” ông Jeffrey M. Dayno, M.D., Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Harmony Biosciences, cho biết. “Chúng tôi tiếp tục nỗ lực để đạt được độc quyền cho WAKIX trong lĩnh vực nhược cơ thần kinh trẻ em, điều này nếu được cấp phép sẽ bổ sung thêm sáu tháng độc quyền về quy định cho dòng sản phẩm này. Mục tiêu của chúng tôi hiện là mở rộng, kéo dài và nâng cao giá trị của pitolisant thông qua các chỉ định bổ sung với các dạng phối hợp thế hệ tiếp theo của chúng tôi, đã có bằng sáng chế tiện ích đến năm 2044.”

**Về WAKIX® (pitolisant) Viên Nén

**WAKIX, một loại thuốc thuộc loại đầu tiên, được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) hoặc cơn mất trương lực cơ ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc nhược cơ thần kinh. Nó đã được cấp phép là thuốc hiếm vào năm 2010 để điều trị nhược cơ thần kinh, và được cấp phép đột phá vào năm 2018 để điều trị cơn mất trương lực cơ. WAKIX là một chất đối kháng / nghịch đảo thụ thể histamine 3 (H₃). Cơ chế hoạt động của WAKIX chưa rõ ràng; tuy nhiên, hiệu quả của nó có thể được trung gian qua hoạt động tại các thụ thể H₃, từ đó tăng tổng hợp và giải phóng histamine, một chất truyền dẫn thần kinh thúc đẩy tỉnh táo. WAKIX được thiết kế và phát triển bởi Bioprojet (Pháp). Harmony có giấy phép độc quyền từ Bioprojet để phát triển, sản xuất và thương mại hóa pitolisant tại Hoa Kỳ.

Tiếp tục câu chuyện

**Chỉ định và Sử dụng

**WAKIX được chỉ định để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) hoặc cơn mất trương lực cơ ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc nhược cơ thần kinh.

Thông tin an toàn quan trọng

**Chống chỉ định

**WAKIX chống chỉ định ở bệnh nhân có dị ứng đã biết với pitolisant hoặc bất kỳ thành phần nào của công thức. Đã có báo cáo phản ứng phản vệ. WAKIX cũng chống chỉ định ở bệnh nhân suy gan nặng.

**Cảnh báo và Thận trọng

**WAKIX kéo dài khoảng QT; tránh sử dụng WAKIX ở bệnh nhân có tiền sử kéo dài QT hoặc phối hợp với các thuốc khác được biết là kéo dài QT. Tránh sử dụng ở bệnh nhân có tiền sử rối loạn nhịp tim, cũng như các hoàn cảnh khác có thể làm tăng nguy cơ xảy ra torsade de pointes hoặc tử vong đột ngột, bao gồm nhịp tim chậm triệu chứng, hypokalemia hoặc hypomagnesemia, và sự hiện diện của kéo dài QT bẩm sinh.

Nguy cơ kéo dài QT có thể cao hơn ở bệnh nhân có nồng độ pitolisant cao hơn (ví dụ, bệnh nhân suy gan hoặc thận). Theo dõi các bệnh nhân suy gan hoặc thận để phát hiện QTc tăng. Điều chỉnh liều khuyến nghị cho bệnh nhân suy gan trung bình và suy thận trung bình hoặc nặng. WAKIX chống chỉ định ở bệnh nhân suy gan nặng và không được khuyến nghị cho bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối (ESRD).

**Phản ứng phụ

**Trong các thử nghiệm lâm sàng kiểm soát giả dược ở bệnh nhân mắc nhược cơ thần kinh có hoặc không có cơn mất trương lực cơ, các phản ứng phụ phổ biến nhất (≥5% và gấp đôi giả dược) của WAKIX là mất ngủ (6%), buồn nôn (6%), và lo lắng (5%). Các phản ứng phụ khác xuất hiện ở ≥2% và thường xuyên hơn so với nhóm dùng giả dược bao gồm đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau cơ xương, tăng nhịp tim, ảo giác, cáu kỉnh, đau bụng, rối loạn giấc ngủ, giảm cảm giác thèm ăn, cơn mất trương lực cơ, khô miệng, và phát ban. Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng kiểm soát giả dược ở bệnh nhân nhược cơ thần kinh từ 6 tuổi trở lên, các phản ứng phụ phổ biến nhất (≥5% và nhiều hơn giả dược) của WAKIX là đau đầu (19%) và mất ngủ (7%). Hồ sơ phản ứng phụ tổng thể của WAKIX trong thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em tương tự như trong chương trình thử nghiệm người lớn.

**Tương tác thuốc

**Việc dùng đồng thời WAKIX với các chất ức chế CYP2D6 mạnh làm tăng tiếp xúc pitolisant lên 2,2 lần. Giảm liều WAKIX đi một nửa.

Việc dùng đồng thời WAKIX với các chất kích thích CYP3A4 mạnh làm giảm tiếp xúc của pitolisant đi 50%. Có thể cần điều chỉnh liều.

Các chất đối kháng thụ thể H1 có khả năng vượt qua hàng rào máu não có thể làm giảm hiệu quả của WAKIX. Bệnh nhân nên tránh dùng các chất đối kháng H1 trung tâm.

WAKIX là chất kích thích / yếu của CYP3A4. WAKIX có thể làm giảm hiệu quả của các chất nền nhạy cảm của CYP3A4, bao gồm thuốc tránh thai hormone. Bệnh nhân sử dụng thuốc tránh thai hormone nên được khuyên dùng phương pháp tránh thai không hormone thay thế trong thời gian điều trị WAKIX và ít nhất 21 ngày sau khi ngừng điều trị.

**Sử dụng ở các nhóm đặc biệt

**Có một đăng ký theo dõi thai kỳ nhằm giám sát kết quả thai kỳ ở phụ nữ tiếp xúc với WAKIX trong thai kỳ. Bệnh nhân nên được khuyến khích đăng ký vào đăng ký thai kỳ WAKIX nếu mang thai. Để đăng ký hoặc lấy thông tin từ đăng ký, bệnh nhân có thể gọi số 1-800-833-7460.

An toàn và hiệu quả của WAKIX chưa được xác lập để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức hoặc cơn mất trương lực cơ ở bệnh nhân nhược cơ thần kinh dưới 6 tuổi.

WAKIX được chuyển hóa rộng rãi qua gan. WAKIX chống chỉ định ở bệnh nhân suy gan nặng. Cần điều chỉnh liều ở bệnh nhân suy gan trung bình.

WAKIX không được khuyến nghị cho bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối. Điều chỉnh liều WAKIX được khuyến nghị ở bệnh nhân có eGFR <60 mL/phút/1,73 m2.

Liều tối đa khuyến nghị thấp hơn ở bệnh nhân có khả năng chuyển hóa kém CYP2D6 vì những bệnh nhân này có nồng độ pitolisant cao hơn so với những người chuyển hóa bình thường CYP2D6 và có thể có nguy cơ tăng phản ứng phụ.

Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ của WAKIX để biết thêm chi tiết.

Để báo cáo các phản ứng phụ nghi ngờ, liên hệ Harmony Biosciences theo số 1-800-833-7460 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

**Về bệnh nhược cơ thần kinh

**Bệnh nhược cơ thần kinh là một bệnh thần kinh hiếm gặp, mãn tính, gây suy nhược, mất ổn định trạng thái ngủ-thức, ảnh hưởng khoảng 170.000 người Mỹ và chủ yếu đặc trưng bởi buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) và cơn mất trương lực cơ – hai triệu chứng chính của nó – cùng với các biểu hiện khác của rối loạn giấc ngủ REM (ảo giác và tê liệt giấc ngủ), xâm nhập vào trạng thái tỉnh táo. Buồn ngủ ban ngày là khả năng duy trì tỉnh táo trong ngày và là triệu chứng xuất hiện ở tất cả những người mắc bệnh nhược cơ thần kinh. Trong hầu hết các bệnh nhân, nhược cơ thần kinh do mất hypocretin/orexin, một neuropeptide trong não hỗ trợ sự ổn định của trạng thái ngủ-thức. Bệnh này ảnh hưởng đều nam và nữ, với triệu chứng bắt đầu thường ở tuổi vị thành niên hoặc trưởng thành trẻ, tuy nhiên, có thể mất tới một thập kỷ để chẩn đoán chính xác.

**Về Harmony Biosciences

**Harmony Biosciences là một công ty dược phẩm chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp sáng tạo cho bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh hiếm gặp chưa được điều trị đầy đủ. Được thúc đẩy bởi khoa học mới, tư duy sáng tạo và cam kết với những người cảm thấy bị bỏ quên, Harmony Biosciences đang nuôi dưỡng một tương lai đầy khả năng điều trị có thể giúp bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh hiếm gặp thực sự phát triển mạnh mẽ. Thành lập bởi Paragon Biosciences, LLC, vào năm 2017 và có trụ sở tại Plymouth Meeting, Pa., chúng tôi tin rằng khi sự cảm thông và đổi mới gặp nhau, một tương lai tốt đẹp hơn có thể bắt đầu; một tầm nhìn rõ ràng trong các đổi mới điều trị chúng tôi thúc đẩy, văn hóa chúng tôi xây dựng, và các chương trình cộng đồng chúng tôi phát triển. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.harmonybiosciences.com.

**Các tuyên bố dự báo tương lai

**Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố dự báo theo nghĩa của Đạo luật Cải cách Tranh chấp Tư nhân về Chứng khoán năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không liên quan đến các vấn đề của thực tế lịch sử nên được xem là các tuyên bố dự báo, bao gồm các tuyên bố về doanh thu ròng dự kiến trong năm 2026 của WAKIX, kỳ vọng về sự tăng trưởng và giá trị của WAKIX, kế hoạch nộp đơn NDA cho pitolisant GR; kế hoạch tiến hành thử nghiệm, thu thập hoặc nhận dữ liệu, hoặc tiếp tục điều tra bất kỳ ứng viên sản phẩm hoặc chỉ định tiềm năng nào của chúng tôi; kế hoạch mở rộng dòng sản phẩm pitolisant đến năm 2040; kết quả hoạt động và tình hình tài chính trong tương lai, chiến lược kinh doanh, sản phẩm, sản phẩm tiềm năng, phê duyệt sản phẩm, kế hoạch và mục tiêu của quản lý cho các hoạt động trong tương lai và kết quả dự kiến của các sản phẩm. Những tuyên bố này không phải là lời hứa hay đảm bảo, mà liên quan đến các rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác đã biết và chưa biết có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tựu thực tế của chúng tôi khác đáng kể so với bất kỳ kết quả, hiệu suất hoặc thành tựu nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố dự báo này, bao gồm nhưng không giới hạn ở: nỗ lực và chiến lược thương mại hóa của chúng tôi cho WAKIX và, nếu được phê duyệt, các ứng viên sản phẩm khác của chúng tôi; tốc độ và mức độ chấp nhận thị trường và tính hữu dụng lâm sàng của pitolisant trong các chỉ định bổ sung, nếu được phê duyệt, và bất kỳ ứng viên sản phẩm nào khác mà chúng tôi có thể phát triển hoặc mua lại, nếu được phê duyệt; kế hoạch nghiên cứu và phát triển của chúng tôi, bao gồm nỗ lực khám phá tiềm năng điều trị của pitolisant trong các chỉ định bổ sung, bao gồm pitolisant GR và pitolisant HD; các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và dự kiến của chúng tôi; khả năng mở rộng phạm vi các thỏa thuận cấp phép của chúng tôi với Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); khả năng có được bảo hiểm phù hợp và hoàn trả cho WAKIX và, nếu được phê duyệt, các ứng viên sản phẩm khác của chúng tôi; thời điểm và khả năng của chúng tôi để có được các phê duyệt quy định cho pitolisant trong các chỉ định khác, bao gồm pitolisant GR và pitolisant HD, cũng như các ứng viên sản phẩm khác; ước tính về chi phí, doanh thu trong tương lai, yêu cầu vốn và nhu cầu tài chính bổ sung; khả năng của chúng tôi để xác định, mua lại và tích hợp các sản phẩm hoặc ứng viên sản phẩm có tiềm năng thương mại đáng kể phù hợp với mục tiêu thương mại của chúng tôi; khả năng thương mại, tiếp thị và sản xuất của chúng tôi và chiến lược của chúng; cạnh tranh lớn trong ngành; vị trí sở hữu trí tuệ của chúng tôi; mất hoặc nghỉ hưu của các thành viên chủ chốt trong ban quản lý; thất bại trong việc thực hiện thành công chiến lược tăng trưởng của chúng tôi, bao gồm cả các trì hoãn trong tăng trưởng dự kiến trong tương lai; thất bại trong việc duy trì kiểm soát nội bộ hiệu quả; tác động của luật pháp và quy định của chính phủ; biến động và dao động giá cổ phiếu phổ thông của chúng tôi; chi phí đáng kể và thời gian quản lý cần thiết do hoạt động công khai; thực tế rằng giá cổ phiếu phổ thông của Harmony có thể biến động mạnh và dao động đáng kể; các tuyên bố liên quan đến kế hoạch mua lại cổ phiếu dự định và thời gian thực hiện, cùng với chi phí lớn và thời gian quản lý cần thiết do hoạt động công khai. Các yếu tố quan trọng khác được thảo luận trong phần “Rủi ro” trong Báo cáo hàng năm của chúng tôi trên Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (“SEC”) vào ngày 25 tháng 2 năm 2025 và các hồ sơ khác của chúng tôi với SEC có thể khiến kết quả thực tế khác đáng kể so với các dự báo trong thông cáo báo chí này. Bất kỳ tuyên bố dự báo nào như vậy đều là ước tính của ban quản lý tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này. Trong khi chúng tôi có thể chọn cập nhật các tuyên bố dự báo này trong tương lai, chúng tôi từ chối mọi nghĩa vụ phải làm điều đó, ngay cả khi các sự kiện sau đó làm thay đổi quan điểm của chúng tôi.

Xem phiên bản nguồn trên businesswire.com:

Liên hệ

Liên hệ nhà đầu tư của Harmony Biosciences:
Matthew Beck
917-415-1750
matthew.beck@astrpartners.com

Liên hệ truyền thông của Harmony Biosciences:
Cate McCanless
202-641-6086
cmccanless@harmonybiosciences.com

Điều khoản và Chính sách quyền riêng tư

Bảng điều khiển quyền riêng tư

Thêm thông tin

Xem bản gốc

Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.