Прорив Sanofi у рідкісних захворюваннях легень: Efdoralprin Alfa отримує визнання EMA

Клінічна ефективність стимулює регуляторні досягнення

Фармацевтичний сектор зазнав значного розвитку, коли Sanofi (SNY) отримала статус Орфанного препарату від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) для свого досліджуваного біологічного препарату efdoralprin alfa (SAR447537, раніше позначеного як INBRX-101). Це визнання спрямоване на лікування емфіземи, пов’язаної з дефіцитом альфа-1-антитрипсину (AATD) у дорослих пацієнтів, що є важливим кроком уперед у терапії рідкісних захворювань.

Статус Орфанного препарату існує для прискорення процесу розробки лікувальних засобів, що борються з рідкісними станами, які вражають менше ніж 5 з 10 000 осіб. AATD є саме такою проблемою — рідким, спадковим порушенням, що впливає на функцію легень і печінки. Характеризується недостатністю рівнів білка альфа-1-антитрипсину (AAT), виробленого печінкою, що поступово пошкоджує тканини легень і викликає прояви ХОЗЛ, включаючи емфізему. У важких випадках пацієнти стикаються з перспективою трансплантації легень як єдиного життєздатного варіанту.

Механізм дії та клінічний дизайн

Efdoralprin alfa працює за допомогою інноваційного біотехнологічного підходу: він складається з рекомбінованого людського білка AAT, злитого з Fc-фрагментом людської антитілої. Цей дизайн дозволяє препарату інгібувати нейтрофільні еластази — руйнівний фермент, відповідальний за прогресивне пошкодження тканин легень у пацієнтів з AATD. Цим цілеспрямованим механізмом терапія має на меті зберегти функцію легень і покращити результати для пацієнтів.

Клінічна траєкторія препарату набрала обертів після того, як Sanofi у 2024 році придбала Inhibrx, що розширило портфель компанії у сфері рідкісних захворювань. Зараз у середині стадії розробки, efdoralprin alfa може стати революційним зрушенням у управлінні AATD.

Позитивні дані досліджень підтримують визнання EMA

Рішення EMA базувалося на переконливих даних глобального дослідження фази II ElevAATe. Це дослідження показало, що efdoralprin alfa, що вводиться кожні три тижні (Q3W) або чотири тижні (Q4W), досягло статистично значущого підвищення рівнів функціонального AAT (fAAT) — у межах нормального фізіологічного діапазону — при вимірюванні концентрацій у найнижчій точці (траф) при стабільному стані. Варто зазначити, що ця ефективність перевищила показники щотижневої плазмової терапії за підсумками 32-го тижня спостереження.

Крім основних кінцевих точок, дослідження показало, що efdoralprin alfa значно підвищує середні концентрації fAAT при обох режимах дозування. Крім того, у пацієнтів спостерігалася більша кількість днів із рівнями fAAT вище нижньої межі норми, що відповідало ключовим вторинним цілям дослідження. Ці результати підкреслюють потенціал препарату забезпечити кращий функціональний стан легень при меншій частоті дозування.

FDA раніше підтримала цей терапевтичний кандидат за допомогою статусу Fast Track і Орфанного препарату для лікування емфіземи при AATD, створивши двовекторний регуляторний шлях для прискореної розробки.

Ринкова динаміка та конкурентне середовище

Ринкова вартість акцій Sanofi відображає ширший стан фармацевтичного сектору. Акції SNY зросли на 1,3% за минулий рік, поступаючись середньому зростанню галузі у 13,8%. Зараз компанія має рейтинг Zacks #3 (Утримувати), і її портфель рідкісних захворювань потребує уваги.

Біотехнологічний сектор пропонує кілька аналогів із більш сильним імпульсом. ANI Pharmaceuticals (ANIP), CorMedix (CRMD) та Castle Biosciences (CSTL) мають рейтинги Zacks #1 (Сильна покупка).

ANI Pharmaceuticals демонструє стабільний зростаючий тренд прибутковості: за 60 днів прогнози EPS на 2025 рік зросли з $7.29 до $7.56, а прогнози на 2026 рік — з $7.81 до $8.08. Акції зросли на 51,8% за рік, а середні несподіванки у прибутках становили 21,24% за останні чотири квартали.

CorMedix також має переконливі показники. За 60 днів прогнози EPS на 2025 рік зросли з $1.85 до $2.87, а на 2026 рік — з $2.49 до $2.88. CRMD піднялися на 29,1% за рік із середніми несподіванками у прибутках 27,04%.

Castle Biosciences демонструє зростання прибутковості: прогнози збитків на 2025 рік зменшилися з 64 центів до 34 центів, а на 2026 рік — з $1.82 збитку до $1.06. Акції зросли на 46,4% за рік із вражаючою середньою величиною несподіванки у прибутках 66,11%.

Перспективи на майбутнє

Визнання EMA статусу Орфанного препарату для efdoralprin alfa підтверджує науковий і клінічний підхід, закладений у стратегію Sanofi щодо рідкісних захворювань. Для пацієнтів з AATD можливість менш частого дозування при збереженні високих рівнів fAAT є значним покращенням якості життя. У міру просування програми через клінічну розробку, регуляторний імпульс від цього статусу може прискорити подальше отримання дозволів у інших ринках.