UPLIZNA Recebe Autorização da FDA para Tratamento da Miastenia Gravis em Adultos

A Amgen divulgou que as autoridades regulatórias dos EUA aprovaram o UPLIZNA (inebilizumab-cdon) como uma solução terapêutica para adultos que sofrem de miastenia gravis generalizada e que testam positivo para anticorpos anti-receptor de acetilcolina ou anticorpos anti-tirosina quinase muscular específicos. Esta imunoterapia direcionada representa um avanço significativo para os pacientes, oferecendo a possibilidade de gestão sustentada da doença através de um regime de dosagem simplificado — apenas duas injeções de manutenção anuais após uma fase inicial de carga.

Compreender a Doença e o Mecanismo de Tratamento

A miastenia gravis generalizada constitui uma condição autoimune rara e imprevisível mediada por células B, caracterizada por transmissão neuromuscular interrompida, levando a fraqueza muscular e fadiga fluctuantes. A fisiopatologia da doença centra-se em autoanticorpos produzidos por células B CD19+, particularmente plasmablastos e células plasmáticas, que atacam proteínas essenciais na junção neuromuscular. A população de pacientes nos Estados Unidos varia aproximadamente entre 80.000 e 100.000 indivíduos, muitos dos quais têm opções terapêuticas limitadas.

O UPLIZNA atua ao direcionar-se às células B CD19+, interrompendo efetivamente a produção de autoanticorpos patogênicos que impulsionam a progressão da miastenia gravis. O mecanismo aborda diretamente a disfunção imunológica subjacente, em vez de apenas gerir os sintomas.

Expansão do Histórico de Aprovações

Esta autorização marca a terceira indicação do UPLIZNA no âmbito do quadro regulatório da FDA. O medicamento recebeu anteriormente aprovação em junho de 2020 para o tratamento da esclerose neuromyelitis óptica de espectro positivo para anticorpos anti-aquaporina-4 em adultos, seguida de autorização em abril de 2025 para a doença relacionada à imunoglobulina G4. Este portfólio de aprovações em crescimento demonstra a versatilidade do medicamento em diversos transtornos autoimunes mediadas por células B.