Exicure's Burixafor демонструє вражаючі результати мобілізації; Акції зростають після кількох даних випробувань при множинній мієломі

Exicure Inc. (XCUR) стала свідком значного ентузіазму інвесторів за ніч, з акціями, що зросли більш ніж на 65% до $8.69 після обнадійливих результатів фази 2 випробувань Burixafor при множинній мієломі в рамках щорічної конференції ASH. Сполука продемонструвала значну ефективність у мобілізації CD34+ гемопоетичних стовбурових клітин, критичного компонента терапії аутологічної трансплантації стовбурових клітин.

Розуміння клінічної проблеми

Множинна мієлома, рідкісне злоякісне захворювання, що вражає плазматичні клітини у кістковому мозку, вимагає аутологічної гемопоетичної трансплантації клітин (AHCT) як стандартного лікування у Сполучених Штатах. Процедура потребує успішного вилучення та збору власних гемопоетичних прогеніторних клітин пацієнта (HPCs) з периферійної крові. Ефективна мобілізація — процес переміщення цих клітин з кісткового мозку у кровотік — безпосередньо впливає на успіх трансплантації та подальші терміни одужання пацієнта.

Результати випробувань та показники ефективності

Burixafor, експериментальний малий молекулярний антагоніст CXCR4, оцінювався на здатність швидко мобілізувати CD34+ клітини у комбінації з пропранололом та гранулоцитарним колонієстимулюючим фактором. Основна ціль фази 2 дослідження полягала в тому, щоб визначити, чи зможуть учасники зібрати щонайменше 2 × 10⁶ CD34+ клітин на кілограм маси тіла за дві лейкоферезні сесії.

Результати були переконливими: 89,5% учасників (17 з 19) досягли основної цілі за дві сесії, тоді як двоє з них потребували третю процедуру збору. Для реципієнтів трансплантації середній час приживлення нейтрофілів становив 13 днів, а відновлення тромбоцитів до безпечних рівнів — до 17,5 дня, що має важливі наслідки для 100 днів після трансплантації стовбурових клітин, коли імунологічне відновлення стає дедалі важливішим для довгострокових результатів.

Відмінний механізм дії та переваги швидкості

Ключова відмінність Burixafor полягає у його швидкості мобілізації. Пік концентрації CD34+ клітин у периферійній крові спостерігався протягом однієї години після введення, що дозволяє проводити лікування та аферез у той самий день. Ця швидка реакція контрастує з існуючими антагоністами CXCR4, схваленими FDA, такими як plerixafor і motixafortide, які зазвичай потребують нічного попереднього лікування.

Контекст ринку

Позитивний результат випробувань спричинив негайне визнання на ринку. XCUR закрив попередню торгову сесію на рівні $5.33, що становить приріст на 3,50%, перед тим як презентація на ASH спричинила нічний підйом. Результати позиціонують Burixafor як потенційно диференційований агент для мобілізації у сегменті трансплантації множинної мієломи.