Проривні довгострокові дані для Zorevunersen відзначають важливу віху у лікуванні синдрому Дравета

Stoke Therapeutics і Biogen оприлюднили переконливі довгострокові дані з їхнього дослідження фази 1/2a та подальшого відкритого розширеного дослідження, що демонструють стабільний терапевтичний вплив зореўверсену у лікуванні синдрома Драве — важкої, рідкісної форми дитячого епілепсії, що характеризується частими, стійкими до лікування судомами.

Клінічні результати показують стабільні переваги за кількома показниками

У поєднанні з традиційними протисудомними препаратами зореўверсен забезпечив значне зниження частоти судом і збільшення кількості безсудомних днів у учасників дослідження. Окрім контролю судом, терапія продемонструвала вимірювані покращення у когнітивних функціях, поведінкових маркерах і якості життя пацієнтів у повсякденному житті — результати, що виходять за межі традиційних показників судом у лікуванні дитячої епілепсії.

Синдром Драве: чому ця терапія важлива

Синдром Драве є однією з найскладніших форм епілепсії раннього початку, що зазвичай проявляється в немовлят і часто виявляється стійким до кількох протисудомних препаратів. Прогресивний характер стану часто призводить до затримок у розвитку та зменшення тривалості життя, тому нові терапевтичні можливості є критично важливими для постраждалих пацієнтів і їхніх родин.

Визнання на головній медичній конференції

Ці результати були представлені на щорічній зустрічі Американського товариства епілепсії 2025 року, що відбулася в Атланті, Джорджія, що позиціонує роботу обох компаній у ширшому контексті обговорення нових методів лікування рідкісних неврологічних станів. Дані підтверджують потенціал зореўверсену як додаткової терапії для цієї історично важкої для лікування групи пацієнтів.

Презентація підкреслює змінюваний ландшафт підходів до прецизійної медицини для рідкісних судомних розладів, з довгостроковими даними щодо безпеки та ефективності, що надають важливі орієнтири для подальшого клінічного розвитку.