King炸 wird zum Abfall! Giganten verschwinden, CEO tritt zurück, ist die Gentherapie-Route noch machbar?

Globale Pioniere der Gentherapie erleben derzeit eine Phase der Turbulenzen.

• Am 24. Februar kündigte BioMarin, das bislang keinen Käufer für sein Produkt gefunden hatte, die weltweite Marktrücknahme seines A-typischen Hämophilie-Gentherapieprodukts Roctavian an.
• Am 25. Februar kündigte Sarepta, ein weiteres führendes Unternehmen im Bereich der Gentherapie, den Rücktritt von Doug Ingram an, der seit fast zehn Jahren CEO ist.

Zwei Unternehmen, die die globale „First Tier“-Liga der Gentherapie repräsentieren, senden nahezu zeitgleich bedeutende Signale aus, wodurch dieses milliardenschwere Goldene Zeitalter erneut in den Fokus rückt.

Die Gentherapie war in den letzten zehn Jahren eine der innovativsten technologischen Revolutionen. In der Hochphase des Kapitalbooms entstanden zahlreiche Biotech-Unternehmen mit fortschrittlichen Technologien, von AAV-Vektoren bis CRISPR-Editierung, für seltene und häufige Krankheiten. Große Pharmaunternehmen investierten massiv, kauften auf und kooperierten in zahlreichen Projekten.

Doch das goldene Zeitalter währte nicht lange. Gegen Ende 2024/2025 änderte sich die Stimmung deutlich. Revolutionäre Branchen wurden schwer getroffen, Pioniere und Benchmark-Unternehmen gerieten in Sicherheits- und Markteinführungsprobleme. Die einst hoch erwarteten „Game-Changer“-Medikamente stehen vor harten Prüfungen, vom technischen Meilenstein zum harten Markt.

Sicherheitsrisiken schwebten über allem

Am 25. Februar kündigte Sarepta-CEO Ingram seinen Rücktritt an. Offiziell wird familiärer Grund genannt, doch angesichts der Sicherheitsrisiken und regulatorischen Belastungen der letzten Monate ist eine Verbindung kaum abwegig.

Im Bereich der seltenen Krankheiten gilt Sarepta seit langem als Vorreiter bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Das Kernprodukt Elevidys erhielt 2023 die FDA-Zulassung und ist das erste AAV-basierte Gentherapeutikum für DMD. Für diese tödliche Erkrankung wurde es mit der Hoffnung auf „Veränderung des Krankheitsverlaufs“ erwartet.

Doch mehrere schwere Leberschäden und Todesfälle bei Patienten führten zu erhöhter Aufmerksamkeit der Regulierungsbehörden weltweit. Zwei Todesfälle im Jahr 2025 nach Elevidys-Behandlung brachten das Produkt in die Kritik, und die 3,2-Millionen-Dollar-Per-Dosis-Therapie geriet in den Fokus. Sarepta geriet in eine beispiellose Sicherheits- und Regulierungskrise.

Nach den Todesfällen stoppte die FDA die Nutzung von Elevidys bei Nicht-Krankenhauspatienten, aktualisierte die Produktkennzeichnung mit Warnhinweisen und schränkte die Anwendung bei bestimmten Patientengruppen ein. Für eine Therapie, die auf „Heilungspotenzial“ setzt, bedeutet die schwarze Warnung eine deutliche Verschärfung der Risikotoleranz durch die Aufsichtsbehörden. Dies führte zu sinkenden Umsätzen, und Sareptas Aktien verloren im vergangenen Jahr 82 %.

Die Sicherheitsbedenken bei Gentherapien sind nicht nur auf Elevidys beschränkt, sondern betreffen grundsätzlich AAV-basierte Therapien. Technisch gesehen bleiben Immunreaktionen, Leberschäden und die langfristige Stabilität der Expression große Herausforderungen. Frühklinische Daten konzentrieren sich meist auf kurzfristige Wirksamkeit, während die tatsächlichen Risiken erst bei größeren, längeren Studien sichtbar werden. Das erklärt die jüngsten Todesfälle bei Patienten.

Bei jedem Sicherheitsvorfall ändern sich die öffentliche Stimmung und die regulatorische Haltung rasch, was die gesamte Branche beeinflusst und die Risikobewertung verändert.

Früher waren Investoren und große Pharmaunternehmen bereit, für technologische Durchbrüche hohe Prämien zu zahlen. Heute wird die Vorsicht größer. In der AAV-Gentherapiebranche haben große Multis wie Johnson & Johnson, Ferring, Roche, Pfizer, Takeda und Bausch Health das Handtuch geworfen.

Auch 2026 bleibt die Sicherheitslage bei Gentherapien angespannt. Im Januar stoppte die FDA wegen schwerer Krebserkrankungen bei fünfjährigen Probanden zwei Kernprodukte von REGENXBIO. Diese Entscheidung führte zu einem Kurssturz von 32 %.

Laut öffentlich verfügbaren Daten verzeichnete die Gentherapiebranche 2025 durchschnittlich alle drei Monate einen Todesfall bei Probanden. Sicherheitsprobleme sind das größte Hindernis für den Fortschritt.

Kommerzielle Niederlagen

Wenn Sarepta und REGENXBIO die Sicherheitsrisiken auf technischer Ebene repräsentieren, zeigt BioMarin die realen Herausforderungen bei der Kommerzialisierung.

Roctavian erhielt im August 2022 die Zulassung in der EU. Im Juni 2023 wurde es von der FDA in den USA für die Behandlung schwerer Hämophilie A zugelassen, bei Patienten mit FVIII-Aktivität < 1 IU/dL, vorausgesetzt, sie tragen keine Anti-AAV5-Antikörper. BioMarin erklärte, Roctavian sei das erste FDA-zugelassene Gentherapeutikum für schwere Hämophilie A.

Mit großem Hype gestartet, aber nach nur drei Jahren bereits vom Markt genommen.

Vor der globalen Rücknahme versuchte BioMarin mehrfach, das Produkt zu retten. Nach einem Jahr in den USA startete das Unternehmen 2024 eine Kostensenkungsinitiative, stellte die Produktion der Gentherapie vorübergehend ein, beschränkte sich auf die Märkte USA, Deutschland und Italien mit Erstattungsfähigkeit und plante, 2025 die jährlichen Ausgaben auf 60 Mio. USD zu senken und bis Ende 2026 profitabel zu sein.

Doch die Realität sah anders aus: 2024 erzielte das Produkt nur 26 Mio. USD Umsatz, deutlich unter den Erwartungen. 2025 stiegen die Umsätze auf 36 Mio. USD, blieben aber weit hinter den Gewinnzielen zurück.

Zusätzlich versuchte BioMarin im Oktober 2025, durch Abspaltung der Produktlinie eine Lösung zu finden. Der CEO betonte, dass eine Abspaltung von Roctavian der Strategie entspreche und die Versorgung der Patienten sichern könne. Doch bis zur Ankündigung des Rückzugs fand sich kein Käufer.

Schließlich kündigte BioMarin am 24. Februar die weltweite Marktrücknahme an, mit einem Verlust von rund 240 Mio. USD, inklusive Lagerabbau und Wertminderungen.

Ein „Star“-Produkt, das nach drei Jahren vom Markt verschwindet. Liegt das Problem bei Sicherheit und Wirksamkeit? Oder wo sonst?

Eine große Kluft in der Gentherapie ist die fehlende Zahlungsbereitschaft. Obwohl das Produkt zugelassen ist, ist es zu teuer, Ärzte und Patienten sind kaum interessiert.

Im Hämophilie-Bereich dominieren langwirksame Faktorpräparate und Antikörpertherapien. Bei der Wahl neuer Therapien wägen Patienten und Ärzte zwischen langfristiger Sicherheit und bewährter Wirksamkeit ab. Wenn die Wirkdauer unsicher ist, sinkt die Akzeptanz schnell.

Zudem ist die Patientenzahl gering, da Gentherapien meist für seltene Krankheiten entwickelt werden. Die Zielgruppe ist durch Immunstatus, Alter und andere Faktoren weiter eingeschränkt, was den Markt begrenzt.

Selbst der globale Pharmariese Pfizer hat das Problem erkannt: Im Februar letzten Jahres stellte Pfizer die AAV-basierte Gentherapie Beqvez für B-Hämophilie ein. Das Produkt wurde im April 2024 zugelassen, kostete 3,5 Mio. USD, aber wurde kaum genutzt, da die Nachfrage schwach blieb. Heute hat Pfizer es aufgegeben.

Roche reorganisierte 2025 die Sparte für Gentherapien. Nach dem Scheitern von Beqvez ist auch bei Roche die Kommerzialisierung blockiert. Bereits 2017 wurde Luxturna, die erste genetische Therapie für eine erbliche Netzhauterkrankung, zugelassen. Doch 2023 brach der Umsatz um 59 % auf nur noch ca. 20 Mio. USD ein. Roche erklärte, dass die zukünftigen Einnahmen und Synergien die Buchwerte nicht decken könnten.

Die schnelle Reaktion der Multis im Bereich Gentherapie ist zwar schmerzhaft, aber noch kein schwerer Schlag. Für Biotech-Firmen, die sich ausschließlich auf Gentherapie spezialisiert haben, ist die Lage deutlich schwieriger.

Am bekanntesten ist die Pionierfirma Bluebird Bio, die nach der Markteinführung ihrer drei teuren Therapien Zynteglo, Skysona und Lyfgenia, mit einem Marktwert von über 30 Mrd. USD, den Weg des „Vorreiters“ ging. Doch die langen Zulassungsprozesse, strenge Erstattungsbedingungen und Barrieren im Zahlungswesen führten dazu, dass die Produkte im kleinen Nischenmarkt der seltenen Krankheiten nur wenig Anklang fanden. Die Jahresumsätze der drei Kernprodukte beliefen sich auf nur 29,1 Mio. USD. Ende 2025 wurde Bluebird Bio für 29 Mio. USD an einen Private-Equity-Fonds verkauft, der Marktwert lag bei weniger als 0,1 % des Höchststandes. Das Unternehmen verschwand vom Markt, nur knapp zehn Jahre nach dem Start.

Obwohl die Gentherapie derzeit wiederholt Rückschläge erleidet, bedeutet das nicht, dass die Wissenschaft ihren Wert verloren hat. Sie bleibt eine wichtige technologische Option bei seltenen und genetischen Erkrankungen. Mit Fortschritten in der Technik, neuen Zahlungsmodellen und Innovationen könnten Unternehmen, die eine Balance zwischen Sicherheit, nachhaltigem Geschäftsmodell und klinischem Nutzen finden, wieder in den Fokus rücken.

Quelle: E-Medizinmanager

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