ارتفعت أسهم Sarepta Therapeutics بسبب إدراج ELEVIDYS في اليابان

Investing.com – ارتفعت أسهم شركة ساربتا ثيرابيوتيكس (ناسداك:SRPT) بنسبة 4.9٪ يوم الثلاثاء بعد أن أطلقت شركة تشوغاي للأدوية رسميا علاج الجينات ELEVIDYS في اليابان، والذي تم إدراجه في قائمة أسعار التأمين الصحي الوطنية في اليابان.

بموجب اتفاقية الشراكة بين ساريبتا وروش، ستؤدي هذه الصفقة التجارية الأولى في اليابان إلى دفعة مهمة بقيمة 40 مليون دولار لساربتا.

إليفيديس هو أول علاج جيني معتمد في اليابان لعلاج ضمور عضلي دوشين. ينصح هذا العلاج بالمرضى الذين يتحركون خارج نطاق الحياة السرية من عمر 3 إلى أقل من 8 سنوات الذين لديهم حذف جزئي أو كلي لإكسون 8 و/أو إكسون 9 في جين DMD ونتيجة اختبار الأجسام المضادة المضادة لAAVrh74 سلبي.

تأتي هذه الإدراج بعد موافقة مشروطة ومحدودة زمن منحتها وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية في مايو 2025. كجزء من التعاون مع مجموعة روش، ستجري شركة تشوغاي للأدوية دراسات سريرية بعد السوق ومراقبة في اليابان لتقييم الفعالية والسلامة طويلة الأمد.

تعتمد الموافقة في اليابان على بيانات الفعالية والسلامة من برنامج التطوير السريري ELEVIDYS، بما في ذلك نتائج دراسة المرحلة الثالثة العالمية ل EMBARK. قامت دراسة EMBARK بتقييم الأولاد الذين يتحركون خارج المنزل المصابين بضمور عضلي دوشين وأظهرت أن ELEVIDYS أدت إلى تحسينات سريرية ذات معنى في مقاييس الوظائف الحركية الرئيسية.

حتى الآن، تم علاج أكثر من 1,200 مريض حول العالم ب ELEVIDYS في كل من البيئات السريرية والواقعية. تم نشر نتائج دراسة EMBARK التي تقام كل سنتين في مجلة Neurology & Therapy في يناير، وسيتم عرض النتائج التي تقام كل ثلاث سنوات في المؤتمر الطبي القادم.

بموجب اتفاقية التعاون الموقعة بين ساربتا وروش في عام 2019، تتحمل ساربتا مسؤولية الموافقة التنظيمية وتسويق وتصنيع إليفيديز في الولايات المتحدة. تتحمل روش مسؤولية الموافقات التنظيمية والتسويق خارج الولايات المتحدة، ويتم التسويق في اليابان من خلال شركة تشوغاي للأدوية، وهي عضو في مجموعة روش.

تمت ترجمة _This المقال بمساعدة الذكاء الاصطناعي. لمزيد من المعلومات، يرجى مراجعة شروط الاستخدام الخاصة بنا. _