علاج الجينات ST-920 يُظهر ميلًا إيجابيًا في بيانات معدل الترشيح الكبيبي المقدّر قبل عروض مؤتمر العالم 2026

كشفت شركة سانجامو ثيرابيوتيكس عن نتائج سريرية مشجعة من دراستها المرحلة 1/2 ستار (STAAR) التي تقيّم علاج جيني باسم إيسارالجاجين سيفابارفوف (ST-920)، مرشح العلاج الجيني لعلاج مرض فابري. تُظهر البيانات ميلًا إيجابيًا في قياسات معدل الترشيح الكبيبي التقديري (eGFR)، مما يدل على تحسن ملحوظ في وظيفة الكلى بين المشاركين في الدراسة. ستقدم الشركة هذه النتائج عبر أربع عروض تقديمية على المنصة وعدة جلسات ملصقات في المؤتمر السنوي الثاني والعشرين للمنتدى العالمي، المقرر عقده في سان دييغو، كاليفورنيا، من 2 إلى 6 فبراير 2026.

البيانات السريرية تكشف عن تحسينات مستدامة في الوظيفة الكلوية مع ميل إيجابي لـ eGFR

أظهر الهدف الرئيسي لدراسة ستار نتائج قوية بميل إيجابي. حتى تاريخ قطع البيانات في 10 أبريل 2025، أظهر جميع المرضى الـ32 الذين تم إعطاؤهم العلاج ميلًا إيجابيًا سنويًا متوسطًا لـ eGFR قدره 1.965 مل/دقيقة/1.73م² سنويًا عند علامة 52 أسبوعًا. ومن بين الـ19 مريضًا الذين أكملوا متابعة لمدة 104 أسابيع، تم توثيق ميل سنوي متوسط لـ eGFR قدره 1.747 مل/دقيقة/1.73م² سنويًا (فاصل الثقة 95%: -0.106، 3.601).

هذا الميل الإيجابي مهم لأنه عادةً ما يتسم تدهور eGFR بتقدم مرض فابري — وهو حالة يتدهور فيها وظيفة الكلى مع تراكم الدهون في الأعضاء المختلفة. عكس أو إبطاء هذا التدهور يمثل إنجازًا علاجيًا تحويليًا. شملت الدراسة مجموعات مرضى متنوعة، بما في ذلك أولئك الذين يتلقون العلاج بالاستبدال الإنزيمي (ERT)، والمرضى الذين توقفوا عن ERT لمدة لا تقل عن ستة أشهر، والأشخاص الذين لم يتلقوا علاجًا من قبل، مما يعزز عمومية النتائج.

بالإضافة إلى تحسينات وظيفة الكلى، أظهر ST-920 استقرارًا في القلب والأوعية الدموية. حافظ المشاركون على وظيفة قلبية ثابتة خلال سنة واحدة، مع استقرار قياسات البنية القلبية عبر المجموعات السريرية والديموغرافية — وهو اكتشاف حاسم نظرًا لأن المضاعفات القلبية تمثل مصدر قلق رئيسي في إدارة مرض فابري.

إثبات الاستدامة على المدى الطويل: استمرارية التعبير الجيني لأكثر من 4.5 سنوات

ميزة رئيسية لنجاح العلاج الجيني تكمن في استدامة العلاج. أكد بيانات دراسة ستار أن نشاط إنزيم ألفا-جالاكتوسيداز أ (a-Gal A)، وهو الإنزيم الناقص في مرض فابري، ظل مرتفعًا بشكل مستدام لمدة تصل إلى 4.5 سنوات في أكبر مجموعة من المرضى المعالجين. يرتبط هذا التعبير المستمر للإنزيم العلاجي بشكل مباشر بالتحسينات في ميل eGFR الإيجابي التي لوحظت في مقاييس وظيفة الكلى.

تُعدّ استدامة التعبير الجيني ملحوظة بشكل خاص لأنها تشير إلى أن علاج ST-920 لا يتطلب إعادة إعطاء مستمرة أو علاج صيانة، مما يوفر حلاً بجرعة واحدة لمرض مزمن يتقدم تدريجيًا. بالإضافة إلى ذلك، أظهر ST-920 ملف سلامة وتحمل مفضل، دون الحاجة إلى تجهيز مسبق — وهو ميزة واضحة على بعض العلاجات المنافسة.

مسار الموافقة السريع من FDA يفتح سوقًا في قطاع علاج مرض فابري المتنامي

إدراكًا لإمكانات ST-920، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عدة تصنيفات تسريع: وضع الدواء اليتيم، وتصنيف المسار السريع، وتصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT). والأهم من ذلك، أن FDA أطلقت مسار موافقة سريع، موافقة على أن بيانات الميل الإيجابي من دراسة ستار — وتحديدًا الميل السنوي المتوسط لـ eGFR عند 52 أسبوعًا — يمكن أن تكون الأساس الرئيسي للموافقة، متجاوزة عمليات المراجعة التقليدية الطويلة.

مكّن هذا الإنجاز التنظيمي شركة سانجامو من بدء تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) بشكل تدريجي إلى FDA في ديسمبر 2025. يسمح التقديم التدريجي للشركة بتقديم البيانات بشكل متسلسل مع توفرها، مما قد يسرع من عملية الموافقة.

من منظور السوق، يأتي هذا الزخم في الموافقات وسط نمو صناعي كبير. وفقًا لـ Grandview Research، كانت قيمة سوق علاج مرض فابري العالمي 2.54 مليار دولار في 2023 ومن المتوقع أن تصل إلى 4.93 مليار دولار بحلول 2030، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 9.9% من 2024 إلى 2030. تضع بيانات فعالية الميل الإيجابي لـ ST-920 شركة سانجامو في موقع تنافسي ضمن هذا المشهد العلاجي المتوسع، مع تلبية حاجة غير ملباة في مجموعة مرضى محدودي خيارات العلاج.

قالت ناتالي دوبوا-سترينجفلو، دكتوراه، رئيسة قسم التطوير في سانجامو: “يسعدنا أن نبدأ تقديم طلب ترخيص بيولوجي بشكل تدريجي إلى FDA للموافقة على ST-920”، مؤكدة التزام الشركة بسرعة إتاحة هذا العلاج الجيني لمرضى فابري.

ستوفر عروض المؤتمر القادم في المنتدى العالمي تحليلاً تفصيليًا لمسار الميل الإيجابي، وبيانات السلامة على المدى الطويل، والتداعيات السريرية — مما يعزز بشكل أكبر وعد ST-920 العلاجي في معالجة اضطراب وراثي نادر ومدمر.