جل ديرم رابيمايسين QTORIN من Palvella يُظهر فعالية سريرية قوية في علاج التشوهات الوريدية

كشفت شركة Palvella Therapeutics عن نتائج مشجعة من المرحلة الثانية من التجارب لجل رابراميسين أنhydrous 3.9%، وهو تركيبة موضعية تستهدف التشوهات الوريدية الجلدية — فئة من الآفات الوعائية الخلقية التي تتميز بالتقدم المزمن والاستمرارية مدى الحياة.

تصميم التجربة ونهج العلاج

قيمت دراسة TOIVA جل الرابراميسين الذي يُعطى موضعياً مرة واحدة يومياً طوال مدة علاج تستمر 12 أسبوعاً، تليها فترة متابعة إضافية لمدة 12 أسبوعاً. سمح هذا المنهج للباحثين بتقييم الاستجابة العلاجية الفورية والنتائج السريرية المستدامة في مجموعات المرضى ذات الخيارات العلاجية المحدودة حالياً.

النتائج الرئيسية للفعالية

أظهرت التجربة نتائج مقنعة عبر عدة معايير سريرية. عند نقطة النهاية بعد 12 أسبوعاً، أظهر 73% من المشاركين في الدراسة تحسناً سريرياً قابلاً للقياس استناداً إلى مقياس التقييم العالمي للمشوهات الوريدية الجلدية الكلية. والأهم من ذلك، أن حوالي 67% من المرضى حققوا حالة “تحسن كبير” أو “تحسن كبير جداً”، مما يدل على فائدة سريرية كبيرة تتجاوز الحالة الأساسية.

حقق تركيبة جل الرابراميسين دلالة إحصائية ليس فقط على مقاييس الفعالية الديناميكية التي تتبع تقدم المرض، ولكن أيضاً على تقييمات الشدة الثابتة، مما يشير إلى تأثير علاجي شامل عبر أطر تقييم مختلفة.

ملف السلامة والتحمل

أظهرت الدراسة أن العلاج يتمتع بملف سلامة جيد طوال فترة الدراسة. من الجدير بالذكر أنه لم يتم توثيق أية أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالدواء، مما يدل على أن نظام التوصيل الموضعي للرابراميسين حقق فائدة علاجية دون المساس بسلامة المرضى — وهو اعتبار حاسم لإدارة الحالات المزمنة.

المسار التنظيمي المستقبلي

استناداً إلى إنجازات المرحلة الثانية هذه، تعتزم شركة Palvella السعي للتواصل قريباً مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) بشأن إمكانية الحصول على تصنيف العلاج الثوري — وهو مسار تنظيمي يهدف إلى تسريع تطوير العلاجات الواعدة. كما تخطط الشركة للمضي قدماً نحو تجربة حاسمة من المرحلة الثالثة. يعتمد هذا المسار التنظيمي على التصنيف السابق الذي منحته إدارة الغذاء والدواء لـ QTORIN رابراميسين لعلاج التشوهات الوريدية.

رد فعل السوق

عكس معنويات المستثمرين تفاؤلاً بشأن نتائج التجربة، حيث ارتفع سهم Palvella بأكثر من 3% في التداول قبل السوق، استناداً إلى مكاسب يوم الجمعة التي بلغت 1.86% وأغلقت الجلسة عند سعر 98.58 دولار.