علاج جينوم Sangamo لمرض فابري يحقق معلمًا رئيسيًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مع مسار تقديم BLA التدريجي

شركة Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) حصلت على موافقة تنظيمية هامة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، التي وافقت على عملية تقديم متدرجة لطلب ترخيص الأدوية البيولوجية (BLA) لتقييم علاج جيني تجريبي يُدعى isaralgagene civaparvovec—علاج جيني يستهدف مرض فابري في المرضى البالغين.

فهم المرض ونهج العلاج

يمثل مرض فابري اضطراب تخزين ليسوسومي نادر ناتج عن طفرات جينية تؤثر على إنزيم الجالاكتوسيداز ألفا (GLA). يؤدي هذا النقص إلى تلف تدريجي في عدة أنظمة عضوية—الكلى، القلب، الجهاز العصبي، العينين، الجلد، والجهاز الهضمي. تركز الخيارات العلاجية الحالية على إدارة الأعراض بدلاً من معالجة السبب الجيني الأساسي.

يتبع Sangamo نهجًا مختلفًا تمامًا مع isaralgagene civaparvovec. يُصمم العلاج الجيني ليكون تدخل علاج لمرة واحدة يعالج الفيزيولوجيا المرضية للمرض مباشرة. بدلاً من إدارة الأعراض المستمرة، يهدف العلاج إلى تقديم فوائد دائمة عبر الأنظمة العضوية المتأثرة في وقت واحد—وهو ميزة كبيرة على معايير الرعاية الحالية.

الأدلة السريرية الداعمة لمسار الموافقة

أنتجت دراسة المرحلة 1/2 STAAR للشركة بيانات مقنعة تبرر مسار المراجعة المعجل من FDA. والأهم من ذلك، أظهرت الدراسة معدل تصفية الكبيبات التقديري السنوي (eGFR) بميل إيجابي عند نقطة التقييم بعد 52 أسبوعًا عبر كامل مجموعة المرضى المعالجين. قررت إدارة الغذاء والدواء أن يكون هذا الهدف هو المقياس الرئيسي للفعالية لتقييم الموافقة.

تؤكد الفوائد السريرية متعددة الأعضاء التي لوحظت في بيانات التجربة على إمكانيات هذا النهج الذي يتم إدارته لمرة واحدة في تغيير paradigms العلاج لمرضى فابري.

التصنيفات التنظيمية والجدول الزمني

لقد حقق المرشح العلاجي زخمًا تنظيميًا كبيرًا. يحمل isaralgagene civaparvovec تصنيفات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مثل الدواء اليتيم، والطريق السريع، وRMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy). دوليًا، حصل على وضع المنتج الدوائي اليتيم وتأهل لبرنامج PRIME من وكالة الأدوية الأوروبية، بالإضافة إلى اعتراف بترخيص وطرق وصول مبتكرة من السلطة التنظيمية في المملكة المتحدة.

تنوي Sangamo بدء تقديمات BLA متدرجة بداية من الربع الرابع من عام 2025، باستخدام مسار الموافقة المعجل من إدارة الغذاء والدواء لتسريع الوصول إلى السوق لهذا العلاج الذي يحتمل أن يكون ثوريًا.