DAWNZERA تقترب أكثر من الموافقة الأوروبية: لجنة الأدوية البشرية تصدر دعمًا لموافقة علاج HAE

شركة Ionis للأدوية حققت إنجازًا تنظيميًا هامًا في أوروبا بعد قرار لجنة الأدوية البشرية (CHMP) بالتوصية بالموافقة على داونزيرا كعلاج وقائي لمرض الوذمة الوعائية الوراثي (HAE). ويجري الآن الانتقال إلى مرحلة تقييم المفوضية الأوروبية، مع توقع اتخاذ قرار نهائي في الربع الأول من عام 2026.

فهم التحدي السريري

يمثل الوذمة الوعائية الوراثية اضطرابًا جينيًا نادرًا ولكنه خطير يؤثر على حوالي شخص واحد من كل 50,000 شخص على مستوى العالم. يسبب الحالة نوبات غير متوقعة من التورم الشديد في مناطق متعددة من الجسم—اليدين، القدمين، المناطق البطنية، ملامح الوجه، والحلق—مما يخلق عبئًا سريريًا كبيرًا وتأثيرًا على جودة الحياة للمرضى. غياب خيارات وقائية فعالة لطالما قيد طرق العلاج لهذه الفئة الضعيفة.

كيف يعمل داونزيرا في الوقاية من HAE

يعمل داونزيرا من خلال آلية جديدة عن طريق كبت بروتين البلازما prekallikrein (PKK)، وهو بروتين حاسم يشارك في السلسلة الالتهابية التي تبدأ هجمات HAE. يميز هذا النهج المستهدف باستخدام RNA عن العلاجات الحالية ويمثل أول حل وقائي يعتمد على RNA مصمم خصيصًا لإدارة الوذمة الوعائية الوراثية.

أدلة التجارب التي تدعم مسار الموافقة

تستند توصية لجنة الأدوية البشرية إلى بيانات شاملة من المرحلة 3 التي أُنتجت بواسطة تجارب سريرية من نوع OASIS-HAE وOASISplus. شملت هذه الدراسات المراهقين (عمر 12+) والبالغين الذين يعانون من نوبات متكررة من HAE. أظهرت النتائج انخفاضًا كبيرًا في تكرار الهجمات عبر جميع النقاط المقاسة، مع فوائد علاجية مستدامة طوال مدة التجربة. والأهم من ذلك، حافظ الدواء على ملف سلامة جيد، مما يدعم إمكانية استخدامه ذاتيًا بواسطة حقنة ذاتية—مما يعزز وصول المرضى وسهولة الاستخدام.

الجدول الزمني التنظيمي وتأثيرات السوق

حصل داونزيرا بالفعل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في أغسطس 2025، مما يرسخ مكانته كأول علاج وقائي يستهدف RNA لمرض الوذمة الوعائية الوراثي في أمريكا الشمالية. ويضع الاعتماد الأوروبي هذا العلاج في متناول أوسع على مستوى العالم، مما قد يغير نماذج العلاج لمرضى HAE عبر مناطق متعددة.

سياق أداء الأسهم

شهدت أسهم شركة Ionis تقلبات خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، حيث تراوحت بين 23.95 دولار و76.78 دولار. وفي 14 نوفمبر 2025، تم تداول السهم عند 71.55 دولار، محققًا زيادة بنسبة 2.45% خلال جلسة التداول تلك.