حبوب أورلاديو تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى HAE الصغار—إنجاز لشركة BioCryst

حققت شركة BioCryst Pharmaceuticals إنجازًا هامًا على مستوى التنظيمات مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على حبيبات أورلاديو التي تؤخذ عن طريق الفم والمصممة للعلاج الوقائي لورم وذمة وعائية وراثية عند الأطفال من عمر 2 إلى 11 عامًا. ويعتمد هذا التوسع على الموافقة السابقة للشركة للمرضى الذين يبلغون 12 عامًا فما فوق، والتي تم منحها في ديسمبر 2020.

الأهمية السريرية

تمثل الورم وذمة وعائية وراثية تحديًا في مجال العلاج للأطفال. يظهر هذا الاضطراب الوراثي غير الشائع بشكل متكرر في وقت مبكر من الحياة، حيث يعاني حوالي 40% من المرضى من أول هجمة قبل بلوغهم عمر 5 سنوات. الطبيعة غير المتوقعة للحالة، إلى جانب احتمالية شدتها ومضاعفاتها التي تهدد الحياة، تخلق عبئًا كبيرًا على الأطفال المتأثرين ومقدمي الرعاية لهم.

يعمل أورلاديو، المعروف باسم بيروترالستات، كمثبط لبلازما كاليكريين يُؤخذ مرة واحدة يوميًا عن طريق الفم، ويهدف إلى منع هجمات الورم وذمة وعائية وراثية بدلاً من علاج النوبات الحادة فقط. الصيغة الجديدة للحبيبات المعتمدة حديثًا تعالج بشكل خاص تحديات الإدارة المرتبطة بالفئات العمرية الصغيرة، وتوفر تحملًا محسّنًا للمرضى الصغار.

الأدلة الداعمة من بيانات التجارب السريرية

اعتمد قرار إدارة الغذاء والدواء على نتائج مؤقتة من دراسة APeX-P، وهي أكثر الدراسات شمولًا حتى الآن التي فحصت العلاج الوقائي طويل الأمد لمرضى الورم وذمة وعائية وراثية في الأطفال. أشارت نتائج التجربة إلى أن أورلاديو حافظ على ملف سلامة جيد مع تقليل ثابت في تكرار الهجمات الشهرية. ظهرت التهاب الأنف والبلعوم الأنفي كأكثر الآثار الجانبية تكرارًا، على الرغم من أن ملف التحمل العام لا يزال مشجعًا.

التوسع في السوق العالمية والأداء المالي

أظهر سوق علاج الورم وذمة وعائية وراثية قوة دفع تجارية قوية لمنتج BioCryst. خلال الربع الثالث من عام 2025، حقق أورلاديو إيرادات صافية بلغت 159.1 مليون دولار، مع نمو قوي بنسبة 37% على أساس سنوي. شكلت العمليات في أمريكا الشمالية حوالي 89% من الإيرادات العالمية للربع.

ردًا على أداء السوق، رفعت شركة BioCryst توقعاتها لإيرادات عام 2025 لأورلاديو إلى نطاق يتراوح بين $590 مليون و $600 مليون. وقد حصل المنتج على موافقة تنظيمية في أكثر من 45 دولة حول العالم.

الاستمرارية في الزخم التنظيمي

بالإضافة إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء، قدمت شركة BioCryst طلبات تنظيمية لوكالة الأدوية الأوروبية وPMDA اليابانية لصيغة الحبيبات الفموية. ومن المتوقع تقديم طلبات سوق إضافية في كندا وغيرها من الولايات القضائية، مما يعزز خيارات علاج الورم وذمة وعائية وراثية لتكون متاحة على نطاق أوسع دوليًا.

سياق أداء الأسهم

أنهت أسهم BCRX جلسة التداول السابقة عند سعر 7.58 دولارات، بانخفاض قدره 1.04% ليوم التداول. وخلال الـ 12 شهرًا الماضية، تم تداول السهم ضمن نطاق يتراوح بين 6.00 دولارات و11.31 دولارًا.